Они объединились с коллегами из нескольких других учреждений, чтобы обсудить проблемы, связанные с лекарством, в статье, которая будет опубликована 11 декабря в JAMA Pediatrics.Главная из этих опасений заключается в том, что стоимость 125000 долларов за дозу препарата нусинерсен может ограничить долгосрочный доступ пациентов к нему и возможности клиник предоставить его.«Я не думаю, что кто-то смотрит на доказательства, которые мы видели до сих пор, и думает, что использовать это лекарство в качестве альтернативы для пациентов — плохая идея. Но стоимость в конечном итоге становится существенно ограничивающим фактором», — сказала Алисса.
Бургарт, доктор медицины, магистр медицины, медицинский директор по клинической этике детской больницы Люсиль Паккард в Стэнфорде и доцент кафедры анестезиологии, периоперационной медицины и медицины боли в Школе медицины.Другие проблемы, по ее словам, включают отсутствие руководящих принципов о справедливом распределении препарата, неуверенность в его длительных преимуществах и рисках лечения.Бургарт — ведущий автор статьи. Крис Фейдтнер, доктор медицины, доктор философии Университета Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии, является старшим автором.
‘Огромный шаг’Бургарт сказал, что сейчас прекрасное время для лечения спинальной мышечной атрофии, или СМА, и что этот препарат меняет правила игры в семьях. «Это не лекарство», — сказала она. «Но это огромный шаг, и вы ненавидите, когда ценник становится причиной того, что семью снова и снова разоряют, как будто одного диагноза недостаточно».Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое влияет на способность организма вырабатывать белок двигательного нейрона выживания, без которого пациенты теряют контроль над мышцами и силу и, в конечном итоге, способность двигаться, глотать или дышать.
Наиболее распространенным типом заболевания является SMA-1, который диагностируется у детей в возрасте от рождения до 6 месяцев.Нусинерсен, который вводится в позвоночник и действует, временно позволяя пациентам с СМА вырабатывать больше белка выживания моторных нейронов, является одним из самых дорогих препаратов на рынке. В первый год требуется шесть инъекций стоимостью 750 000 долларов США, а в последующие годы — три инъекции по цене 375 000 долларов США в год.
Страховые компании покрывают некоторых пациентов, но критерии не являются единообразными. Также неясно, как долго страховые компании будут покрывать конкретного пациента.
Бургарт сказал, что врачи сталкивались со случаями, когда страховые компании покрывают лекарства только для младшего из двух братьев и сестер, потому что у старшего ребенка больше нарушений и поэтому он не соответствует их критериям для покрытия прогрессирующего расстройства. «Я не знаю, каково быть таким родителем и радоваться возможности потенциально изменить жизнь одного ребенка, и не иметь возможности для своего немного более старшего ребенка. Я думаю, это очень жестокое время», — она сказал.До того, как FDA одобрило nusinersen, который продается Biogen и Ionis Pharmaceuticals как Spinraza, единственными вариантами ухода были паллиативная помощь или поддерживающая терапия, включая физиотерапию, респираторную помощь или вспомогательные устройства.
Большинство детей с диагнозом SMA-1 умирают до своего второго дня рождения, но пациенты с типами SMA, которые проявляются позже в жизни, живут дольше.Решающее значение для раннего леченияПо словам Бургарта, раннее лечение СМА имеет решающее значение для остановки мышечной дегенерации, особенно у младенцев.
Слепое национальное клиническое испытание нусинерсена с участием 121 пациента со SMA-1 показало, что младенцы, получавшие препарат, показали значительное улучшение двигательной функции по сравнению с младенцами в испытании, которые не получали лекарство. Результаты были достаточно значительными, чтобы побудить FDA прекратить испытание досрочно, в августе 2016 года, и расширить доступ ко всем пациентам с SMA-1. Но раннее одобрение привело к тому, что медицинские центры изо всех сил пытались разработать программы лечения, что стало еще более актуальным, когда FDA одобрило препарат для всех пациентов с СМА в декабре 2016 года, сказал Бургарт.
Еще до окончательного утверждения FDA группы нервно-мышечной и биомедицинской этики в Стэнфорде, в том числе детский невролог и эксперт по SMA Джон Дэй, доктор медицинских наук, уже сотрудничали с коллегами по всей стране, чтобы решить практические и этические проблемы предоставления лечения.«Когда они поднимались, он действительно думал об этических проблемах:« Как мы можем предоставить рамки для того, что есть проблемы — и каковы справедливые и этические способы их решения? », — сказал один из соавторов статьи, Холли Табор, доктор философии, доцент медицины и заместитель директора Стэнфордского центра биомедицинской этики.Например, что потребуется для создания программ лечения СМА с высокими стандартами ухода? Сколько пациентов может принять каждая клиника?
Сколько программ было нужно? Как клиники будут управлять списками ожидания? Будут ли они иметь контрольные показатели, такие как уровни прогрессирования заболевания, для принятия решения о том, кто будет лечиться? Является ли улучшение состояния пациента единственным показателем успеха или это также поддержание существующего уровня способностей?
Тела терпят неудачу, но умы работают"Для некоторых из этих пациентов, если все, что у них осталось, это, скажем, способность двигать одним пальцем или перемещать вспомогательное устройство, или у них все еще есть способность приподнимать бровь, чтобы общаться, как я могу сказать, что поддержание это не так же достойно, как лечить ребенка, чтобы предотвратить еще одну инвалидность? " — сказал Бургарт.По ее словам, это особенно сложно, потому что пациенты со SMA не теряют когнитивные функции.
Их тела подводят их, но их разум все еще работает.Наконец, стоимость лечения вырисовывается не только для пациентов, но и для учреждений, оказывающих помощь, при этом их миссия играет важную роль в каждом решении.
«Если вы заинтересованы в зарабатывании денег, вы можете выбрать своих пациентов и принимать только тех, у кого есть определенные виды страхования, где вы получите большую компенсацию и сможете заработать много денег», — сказал Бургарт. «Но если ваша миссия состоит в том, чтобы обеспечить наилучший уход своим пациентам, то зарабатывание денег далеко не цель № 1. Однако, если вы будете лечить всех, независимо от этих проблем, и не думать о будущем, вы можете обанкротить свою больницу, и тогда вы не сможете никому оказывать помощь. И это, конечно, не входит в миссию педиатрической больницы ».
Дэвид Магнус, доктор философии, директор Стэнфордского центра биомедицинской этики и профессор медицины и биомедицинской этики, сказал, что эти опасения выходят далеко за рамки лечения пациентов со СМА, которые представляют относительно небольшую группу людей, потому что идет жесткая конкуренция за ресурсы для лечения пациентов с любое количество болезней, от которых появляются новые и более дорогие методы лечения. Это заставляет больницы принимать непростые приоритетные решения."Ресурсы конечны"«Эти проблемы возникают в больнице каждый день, потому что ресурсы ограничены. Не хватает коек, персонала, оборудования, хирургических помещений и исследовательских ресурсов», — сказал Магнус, соавтор статьи. "Что ты собираешься решить не делать?"
Существует некоторая финансовая помощь пациентам благодаря программе Biogen под названием SMA360, которая помогает пациентам ориентироваться в процессе лечения и покрывает расходы для некоторых пациентов. По словам Бургарта, облегчение может также наступить по мере появления новых методов лечения и, как следствие, рыночной конкуренции за нусинерсен.
Несколько испытаний лечения СМА находятся в стадии разработки, но сообщество особенно отслеживает однократную генную терапию, которая, в случае одобрения, будет иметь свои собственные затраты и последствия для лечения.В своей статье авторы подчеркнули необходимость четкой коммуникации между заинтересованными сторонами по всем вопросам, которые они рассматривали, особенно для того, чтобы пациенты были хорошо информированы о рисках, которые могут быть еще не известны. На данный момент, писали они, исследователи и клиницисты будут продолжать делиться любыми новыми данными об использовании нусинерсена у пациентов со СМА, чтобы информировать о будущих решениях, в том числе о том, насколько широко следует проводить лечение.
«Если это слишком либерально, вы лечите пациентов, которые не получат пользы, и все, что они несут, — это больший риск. А если вы сделаете это слишком узким, вы никогда не поймете, что действительно можете добиться большего», — сказал Бургарт. «Я думаю, что единственное решение — лечить как можно шире, продолжать собирать данные и действительно продолжать смотреть на них подробно и вдумчиво, что больше всего помогает пациентам».