В исследовании, опубликованном в Journal of Neuroscience, сообщается, что препарат рилузол продвинул развитие нервных клеток в модели СМА у млекопитающих и восстановил нервно-мышечную функцию и подвижность в модели болезни червя Caenorhabditis elegans.Рилузол уже был протестирован в качестве терапии в очень небольшом исследовании пациентов с тяжелым поражением СМА. …
«Мы добиваемся прогресса», — сказала Энн Харт, профессор нейробиологии Брауна и старший автор нового исследования, опубликованного в журнале eLife.Примерно один из 8000 детей рождается с той или иной формой СМА, при которой мутации в обеих копиях гена, кодирующего белок выживания мотонейрона (SMN), нарушают его выработку. …
Они объединились с коллегами из нескольких других учреждений, чтобы обсудить проблемы, связанные с лекарством, в статье, которая будет опубликована 11 декабря в JAMA Pediatrics.Главная из этих опасений заключается в том, что стоимость 125000 долларов за дозу препарата нусинерсен может ограничить долгосрочный доступ пациентов к нему и возможности клиник предоставить его. …
Недавно опубликованное исследование, проведенное Лианой Апостоловой, доктором медицины, Барбарой и профессором Пер Бэкгаард по исследованию болезни Альцгеймера в Медицинской школе Университета Индианы, также показало, что белки, вырабатываемые генами и циркулирующие в крови, связаны с атрофией мозга и могут быть использованы в тестах, связанных с болезнью Альцгеймера в будущем. …
