В исследовании, опубликованном в Journal of Neuroscience, сообщается, что препарат рилузол продвинул развитие нервных клеток в модели СМА у млекопитающих и восстановил нервно-мышечную функцию и подвижность в модели болезни червя Caenorhabditis elegans.Рилузол уже был протестирован в качестве терапии в очень небольшом исследовании пациентов с тяжелым поражением СМА. …
«Это знаменательное исследование предоставляет наиболее надежные доказательства того, что нусинерсен, который нацелен на генетический дефект в СМА, безопасно и эффективно помогает младенцам с этим заболеванием набирать мышечную функцию», — сказала Нэнси Кунц, доктор медицины, главный исследователь (PI) в Lurie Children’s. …
Они объединились с коллегами из нескольких других учреждений, чтобы обсудить проблемы, связанные с лекарством, в статье, которая будет опубликована 11 декабря в JAMA Pediatrics.Главная из этих опасений заключается в том, что стоимость 125000 долларов за дозу препарата нусинерсен может ограничить долгосрочный доступ пациентов к нему и возможности клиник предоставить его. …
