Генная терапия печени устраняет сердечные симптомы на модели редкого ферментативного расстройства
В первой статье, опубликованной в журнале Molecular Therapy, описывается использование вектора аденоассоциированного вируса (AAV) для введения нормального IDUA в глиальные и нейрональные клетки головного и спинного мозга на модели кошек. Целью этого исследования было прямое лечение проявлений МПС со стороны центральной нервной системы, в то время как более недавнее исследование направлено на лечение всех других проявлений заболевания за пределами нервной системы. …