Исследование было опубликовано 27 апреля в Nature Communications.Муковисцидоз — это наследственное опасное для жизни заболевание, поражающее легкие и пищеварительную систему. Чаще всего это вызвано мутацией гена муковисцидоза, известного как F508del.
Расстройство неизлечимо, и лечение обычно сводится к устранению симптомов. Предыдущие попытки лечить болезнь с помощью генной терапии не увенчались успехом.Чтобы исправить мутацию, многопрофильная группа исследователей из Йельского университета разработала новый подход. Во главе с доктором Питером Глейзером, заведующим кафедрой терапевтической радиологии, доктором Марком Зальцманом, заведующим кафедрой биомедицинской инженерии, и доктором Мари Иган, профессором педиатрии, клеточной и молекулярной физиологии, совместная группа использовала синтетические молекулы, похожие на ДНК, так называемые пептидные нуклеиновые кислоты или ПНК, а также донорская ДНК для исправления генетического дефекта.
«Что делает PNA, так это зажимает ДНК, близкую к мутации, запуская пути репарации ДНК и рекомбинации в клетках», — объяснил Иган.Исследователи также разработали метод доставки ПНК / ДНК с помощью микроскопических наночастиц. Эти крошечные частицы диаметром миллиардные метра специально разработаны для проникновения в клетки-мишени.И в клетках дыхательных путей человека, и в носовых клетках мыши исследователи наблюдали исправления в генах-мишенях. «Процент клеток человека и мышей, которые мы смогли редактировать, был выше, чем сообщалось ранее в технологиях редактирования генов», — сказал Иган.
Они также отметили, что терапия оказывала минимальное нецелевое или непреднамеренное воздействие на обработанные клетки.По словам Игана, несмотря на то, что результаты исследования значительны, необходимы дальнейшие исследования для уточнения стратегии генной инженерии. «Это первый шаг в долгом процессе.
Эту технологию можно использовать как способ исправить основной генетический дефект муковисцидоза».