В недавнем онлайн-отчете о работе в области молекулярной терапии команда Джона Хопкинса говорит, что результаты могут упростить и ускорить усилия по модификации и адаптации индуцированных человеком плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК) для использования в качестве лечения или при разработке модельных систем для изучения. …
Исследование включает устранение мутированного белка миоцилина из мышиной модели глаукомы человека и культивированных клеток человека с помощью CRISPR-Cas9, который может изменять последовательности ДНК и функцию генов. Мутации миоцилина участвуют в первичной открытоугольной глаукоме у подростков и взрослых. …
Технология CRISPR, используемая для предотвращения некоторых видов глаукомы у мышейПодробнее »
Используя свой новый подход, ученые смогли отключить белок на поверхности Т-клеток под названием CXCR4, который может использоваться ВИЧ, когда вирус заражает Т-клетки и вызывает СПИД. Группа также успешно отключила PD-1, белок, который вызвал большой интерес в развивающейся области иммунотерапии рака, поскольку ученые показали, что использование лекарств для блокирования PD-1 побуждает Т-клетки атаковать опухоли. …
Метод CRISPR-Cas9, изобретенный три года назад в Калифорнийском университете в Беркли, взял штурмом геномику благодаря своей способности захватывать очень специфическую последовательность ДНК и разрезать ее, с легкостью инактивируя гены. Это имеет большие перспективы для таргетной генной терапии для лечения генетических заболеваний и выявления причин болезней. …
C2c2 был описан как РНК-управляемый фермент, расщепляющий РНК; однако полное понимание того, как этот белок расщепляет РНК, отсутствовало. В статье, опубликованной сегодня в журнале Nature под названием «Две различные РНКазные активности CRISPR-C2c2 обеспечивают процессинг направляющей РНК и обнаружение РНК», исследователи смогли показать, что C2c2 имеет не одну, как считалось ранее, а две различные активности разрезания РНК, которые совместно могут использоваться для надежного обнаружения и деградации РНК. …
Набор инструментов CRISPR расширен белком, который разрезает РНК двумя разными способамиПодробнее »
В исследовании, опубликованном в Cell Stem Cell, исследователи использовали модифицированную версию CRISPR, называемую CRISPR Interference (CRISPRi), для инактивации генов в ИПСК и сердечных клетках, созданных из ИПСК. Этот метод, о котором впервые сообщил в 2013 году Стэнли Ци, доктор философии, соавтор настоящей статьи, значительно улучшает исходную систему CRISPR-Cas9, позволяя заглушать или отключать гены более точно и эффективно. …
Подход является быстрым, очень гибким, эффективным и масштабируемым, что позволяет команде изучать множество генов одновременно или исследовать большие области генома. Путем конструирования мутаций непосредственно у взрослых мышей и, таким образом, обхода необходимости создания трансгенных животных, этот метод может быстрее давать результаты и, в некоторых случаях, более точно имитировать биологические процессы, протекающие при раке человека. …
