«Замена RGC — серьезная проблема для AGI, — сказал Стивен Беккер, доктор философии.D., кто координирует инициативу — постоянные усилия NEI по стимулированию исследований, направленных на восстановление зрения путем регенерации сетчатки, светочувствительной ткани в задней части глаза. Глаукома и другие оптические нейропатии вызывают потерю зрения из-за необратимого разрушения RGC. У человека RGC не способны восстанавливаться самостоятельно.
В отчете обобщены две возможные терапевтические стратегии регенерации RGC. Первый будет использовать стволовые клетки для выращивания RGC. Эти выращенные в лаборатории клетки затем будут трансплантированы в сетчатку пациента. Доклинические испытания показали многообещающие результаты, однако в отчете подробно описаны проблемы, связанные с этим подходом.
Во-первых, производство достаточного количества для лечения остается трудным и занимает много недель. И исследователи не уверены, как лучше всего хранить RGC, когда они нужны пациентам. Еще одна проблема — определение оптимальной стадии клеточного развития для трансплантации.
Слишком наивные клетки могут развиться в непредусмотренные типы клеток, в то время как более зрелые клетки могут нелегко интегрироваться в сетчатку.
Второй подход — в центре внимания семинара AGI — задействовать другие типы клеток сетчатки глаза пациента для репрограммирования в RGC.
Амфибии делают это естественным образом в ответ на смерть RGC от травм. Точно так же взрослые рыбки данио регенерируют RGC путем перепрограммирования клеток сетчатки, называемых глия Мюллера. Как указано в отчете, на семинаре были изучены дополнительные типы клеток для потенциального перепрограммирования, включая клетки пигментного эпителия сетчатки, клетки цилиарного эпителия, амакриновые клетки и астроциты. Согласно отчету, ключом к разблокированию этих эндогенных источников клеток для перепрограммирования RGC является понимание сигналов, которые управляют их созреванием и интеграцией с другими клетками.
В отчете содержится призыв к исследованиям для более точного определения генетических факторов и сигнальных путей, которые способствуют репрограммированию эндогенных клеток. Кроме того, необходима лучшая характеристика более 30 типов RGC. Другие ключевые рекомендации в отчете включают систематическое сравнение животных моделей, которые регенерируют и не регенерируют RGC, критерии для оценки RGC и методы визуализации для оценки интеграции RGC в сетчатке.
Отчет опубликован в Translational Vision Science and Technology.