Заболевание носит длинное название — миелопатия / тропический спастический парапарез, ассоциированная с Т-лимфотропным вирусом человека типа I (HTLV-I), или сокращенно HAM / TSP. Он разработан группой людей, инфицированных ретровирусом HTLV-1, передающимся половым путем, которым заражено до 20 миллионов человек во всем мире, в основном в экваториальных регионах.
Результатом является хроническое прогрессирующее демиелинизирующее заболевание нижних конечностей, приводящее к мышечной слабости, спазмам, параплегии и проблемам с мочеиспусканием.
Двадцать четыре пациента с HAM / TSP, которые страдали этим заболеванием до 50 лет, принимали препарат — просултиамин — ежедневно в рамках открытого исследования. Двенадцать недель спустя большинство пациентов стали более подвижными — они быстрее ходили и быстрее спускались по лестнице. Объем мочевого пузыря увеличился, а проблемы с мочевым пузырем уменьшились, сообщают Тацуфуми Накамура и его коллеги.
В настоящее время для лечения этого состояния используются препараты, которые изменяют иммунный ответ, такие как кортикостероиды и интерферон-альфа. Но их эффективность оспаривается, и они скорее управляют симптомами, чем лечат болезнь.
Просултиамин, с другой стороны, снижает уровень провируса HTLV-1 в крови пациентов, что является признаком того, что препарат может изменять основную патологию, а не просто управлять симптомами.
Результаты более раннего исследования показали, что препарат может оказаться терапевтически полезным, но лечение длилось всего 2 недели. Здесь препарат дал положительные результаты без серьезных побочных эффектов после 3 месяцев лечения.
Просултиамин уже используется в клинике для лечения нескольких заболеваний головного мозга, вызванных дефицитом витамина B1. Исследования показали, что он безопасен и стабилен. Представленные здесь данные предполагают, что просултиамин может быть многообещающим терапевтическим инструментом для лечения HAM / TSP, поэтому следующим шагом будут более масштабные рандомизированные слепые клинические испытания для оценки его терапевтической ценности.
Комментарий Джун-Ичи Кира будет опубликован в то же время в BMC Medicine.