«Мы тратим огромные средства на борьбу с этим заболеванием, но у нас нет эффективных методов лечения», — говорит Эндрю Ло, профессор финансов Чарльза Э. и Сьюзан Т. Харрис и директор Лаборатории финансового инжиниринга. в Школе менеджмента Sloan при Массачусетском технологическом институте. «Это действительно ложится тяжелым бременем на общество не только для страждущих, но и для тех, кто о них заботится».Ло и трое соавторов предлагают создать государственно-частное партнерство, которое будет одновременно финансировать исследования для разнообразных проектов по открытию лекарств. По их словам, такой подход повысит шансы терапевтического прорыва, а включение государственного финансирования поможет снизить риски и затраты на исследования болезни Альцгеймера для частного сектора.
По словам исследователей, это принесет долгосрочную выгоду государственному сектору: государственное финансирование исследования болезни Альцгеймера будет бледно по сравнению со стоимостью ухода за больными Альцгеймером в рамках программ общественного здравоохранения. Предлагаемая в статье модель нового подхода к финансированию требует затрат на исследования в размере 38,4 млрд долларов в течение 13 лет; Затраты на поддержку Medicare и Medicaid для пациентов с болезнью Альцгеймера только в 2014 году оцениваются в 150 миллиардов долларов.«Наличие параллельной разработки, очевидно, уменьшит время ожидания, но увеличивает краткосрочную потребность в финансировании», — говорит Ло. «Учитывая, насколько остро необходимы методы лечения болезни Альцгеймера, должно быть так, что если вы разработаете лекарство, вы сможете окупить свои затраты, а затем и часть».
Фактически, модель, описанная в статье, оценивает окупаемость государственных инвестиций в долгосрочном периоде, выражающуюся двузначными числами.Ло добавляет: «Можем ли мы себе это позволить? Я думаю, более насущный вопрос:« Можем ли мы позволить себе не делать что-нибудь сейчас? »»
Моделирование шансов на успехСтатья «Параллельное открытие терапии болезни Альцгеймера» была опубликована в журнале Science Translational Medicine.
Наряду с Ло соавторами статьи являются Кэрол Хо из биотехнологической фирмы Genentech, Джейна Каммингс из MIT Sloan и Кеннет Косик из Калифорнийского университета в Санта-Барбаре.Основная гипотеза о причине болезни Альцгеймера включает отложение амилоида, накопление бляшек в головном мозге, нарушающих неврологическую функцию; большинство биомедицинских усилий по борьбе с этим заболеванием сосредоточено на этой проблеме. Для исследования Хо и Косик, ведущие эксперты в области исследования болезни Альцгеймера, составили список из 64 возможных подходов к открытию лекарств, обращаясь к ряду биологических механизмов, которые могут быть вовлечены в болезнь.Фонд, поддерживающий эту группу исследовательских проектов, мог бы увеличить шансы на разработку лекарства, которое могло бы, как минимум, замедлить прогрессирование болезни.
С другой стороны, это может не так сильно увеличить шансы на успех, чтобы фармацевтические фирмы и биомедицинские инвестиционные фонды вкладывали деньги в эту проблему.«Шестьдесят четыре проекта — это намного больше, чем то, что расследуется сегодня, но это все еще намного меньше, чем 150 или 200, которые необходимы для смягчения финансовых рисков фонда, ориентированного на болезнь Альцгеймера», — говорит Ло.Модель предполагает 13 лет на разработку отдельного лекарственного средства, включая клинические испытания, и оценивает степень успеха разработки лекарственного средства. Учитывая 150 испытаний, шансы на то, что по крайней мере два испытания будут успешными, составляют 99,59%.
По словам Ло, два успешных испытания — это то, что нужно сделать, чтобы сделать инвестицию — серию облигаций, выпущенных фондом, — прибыльной и привлекательной для широкого круга инвесторов.«Имея достаточно высокую вероятность успеха, вы можете выпустить долговые обязательства, чтобы привлечь большую группу держателей облигаций, которые были бы готовы вложить свои деньги в работу», — говорит Ло. «Огромный размер рынков облигаций приводит к огромным потенциальным возможностям финансирования для разработки этих методов лечения».
Заинтересованные стороны повсюдуЧтобы внести ясность, говорит Ло, разработка лекарств от болезни Альцгеймера — очень сложная задача, поскольку исследователям часто приходится идентифицировать группу потенциальных пациентов задолго до появления симптомов, чтобы увидеть, насколько хорошо методы лечения могут отсрочить начало болезни.По сравнению с разработкой новых лекарств для лечения других заболеваний, «разработка лекарств от болезни Альцгеймера дороже, занимает больше времени и требует большего количества потенциальных пациентов», — признает Ло.Однако, поскольку число американцев, страдающих болезнью Альцгеймера, согласно прогнозам, к 2050 году удвоится, по данным группы защиты интересов Альцгеймера, Ло подчеркивает безотлагательность поставленной задачи.
«Я вижу себя будущим пациентом или членом семьи будущего пациента», — замечает Ло. «Мы все заинтересованы в этом».