«Эти результаты открывают путь для будущего безопасного использования эпидермальных стволовых клеток для комбинированной клеточной и генной терапии буллезного эпидермолиза и других генетических заболеваний кожи», — говорит старший автор исследования Микеле Де Лука из Университета Модены и Реджио Эмилии.БЭ — болезненное состояние, при котором кожа становится очень хрупкой и легко покрывается волдырями, а также может вызывать опасные для жизни инфекции. Поскольку от болезни нет лекарства, текущие стратегии лечения сосредоточены на облегчении симптомов. Чтобы оценить генную терапию на основе стволовых клеток в качестве потенциального лечения, Де Лука и его коллеги ранее запустили клинические испытания фазы I / II в Университете Модены и набрали пациента с БЭ по имени Клаудио.
Исследователи взяли стволовые клетки кожи с ладони Клаудио, исправили генетический дефект в этих клетках, а затем пересадили их в верхнюю часть ног Клаудио.В новом исследовании Де Лука и его команда обнаружили, что это лечение привело к долгосрочному восстановлению нормальной функции кожи. Спустя почти семь лет верхняя часть ног Клаудио выглядела нормально, без волдырей и признаков развития опухоли.
Примечательно, что небольшого количества трансплантированных стволовых клеток было достаточно для длительной регенерации кожи.Несмотря на то, что за этот период кожа Клаудио претерпела около 80 циклов обновления, трансплантированные стволовые клетки по-прежнему сохранили молекулярные свойства клеток кожи ладони и не переняли черты клеток кожи ног. «Это открытие предполагает, что взрослые стволовые клетки в первую очередь регенерируют ткань, в которой они обычно находятся, с небольшой пластичностью для регенерации других тканей», — говорит Де Лука. «Это ставит под сомнение предполагаемую пластичность взрослых стволовых клеток и подчеркивает необходимость тщательного выбора правильного типа стволовых клеток для терапевтической регенерации тканей».