Ожидается, что феномен RNAi найдет применение в лечении. РНКи опосредуется РНК-индуцированным комплексом сайленсинга (RISC), который содержит небольшую РНК и белок Argonaute в своей сердцевине и расщепляет целевую РНК. Однако не было подходящих инструментов для прямого мониторинга реакции РНКи, и ее молекулярный механизм, с помощью которого RISC расщепляет РНК-мишень, оставался неясным.Теперь исследовательская группа в Токийском университете (профессор Такуя Уэда, профессор Юкихидэ Томари, исследователь Чуньян Яо и научный сотрудник Хироши М. Сасаки) и в Университете Киото (исследователь Хисаси Тадакума) разработали метод визуализации одиночных молекул для наблюдения расщепление целевой РНК с помощью RISC в пробирке впервые в реальном времени, демонстрируя, как RISC точно расщепляет и высвобождает мишени.
В частности, их наблюдения предоставляют прямые доказательства модели, согласно которой малая РНК в RISC состоит из двух частей, одна из которых быстро связывается с целевой РНК, которая должна быть расщеплена, а другая проверяет, что была найдена правильная РНК.Этот новаторский результат раскрывает молекулярный механизм действия RISC, и иллюстрация этого процесса была использована в качестве обложки этого выпуска журнала.
Это достижение также будет способствовать ускорению исследовательских применений РНКи, таких как разработка препаратов следующего поколения на основе РНК, например, в качестве генной терапии для подавления выработки болезнетворного белка.