Этот прорыв, опубликованный в Интернете в журнале Nature, закладывает основу для замены пораженных тканей у пациентов и открывает дверь в мир регенеративной медицины, где врачи могут лечить неизлечимые болезни человека.Ученые успешно использовали замену митохондрий для создания эмбриональной стволовой клетки со здоровыми митохондриями из клетки кожи пациента, содержащей мутации митохондриальной ДНК. Эти мутации могут вызывать широкий спектр смертельных или тяжелых изнурительных заболеваний, включая диабет, глухоту, заболевания глаз, желудочно-кишечные расстройства, болезни сердца, слабоумие и ряд других неврологических заболеваний. В Соединенных Штатах каждый год рождается от 1000 до 4000 детей с заболеванием митохондриальной ДНК.
Нет никаких эффективных методов лечения или лечения.В мае 2013 года Миталипов первым в мире продемонстрировал успешное использование переноса ядра соматических клеток для получения эмбриональных стволовых клеток человека из клетки кожи объекта исследования. Этот прорыв последовал за шестилетней цепочкой открытий, в том числе его работой 2007 года, демонстрирующей метод переноса ядер для создания эмбриональных стволовых клеток от нечеловеческих приматов. Эта цепочка включала в себя то, что может быть новым методом, который поможет семьям предотвратить наследственные митохондриальные заболевания в будущих поколениях.
«Семьям с любимым человеком, рожденным с митохондриальной болезнью, ожидающим излечения, сегодня мы можем сказать, что излечение не за горами. В течение последних нескольких лет мы работали над созданием стволовых клеток для использования в борьбе с болезнями. Это Важный первый шаг к лечению этих заболеваний с помощью генной терапии поставит нас на путь их лечения », — сказал Миталипов. «И, в отличие от непревзойденных пожертвований тканей или органов, комбинированная генная и клеточная терапия позволит нам создать собственные здоровые ткани пациентов, которые не будут отвергаться их телами».
«Это важное достижение докторами Миталипова и Ма в их стремлении разработать методы лечения и лечения для людей, страдающих митохондриальными заболеваниями», — сказал Филип Йеске, доктор философии, научный сотрудник и сотрудник Объединенного фонда митохондриальных заболеваний. «Замена митохондрий имеет большой терапевтический потенциал, и сообщество пациентов надеется на дальнейший прогресс на пути к клиническому применению».Этот последний прорыв преодолевает стойкий камень преткновения на пути к разработке методов лечения заболеваний человека стволовыми клетками.
Для проведения этого исследования ученые собрали клетки кожи испытуемых, в основном детей и нескольких мужчин среднего возраста, с мутациями митохондриальной ДНК. Затем они извлекли ядро из клеток кожи и соединили их со здоровой донорской цитоплазмой из яйцеклетки. Цитоплазма — это водянистый материал, окружающий ядро клетки, содержащий митохондриальную ДНК. Митохондрии выполняют особую задачу по выработке энергии для клетки.
С помощью этой техники ученые создали эмбриональную стволовую клетку со здоровыми митохондриями.Ученые стремятся использовать этот метод для замены больной ткани в будущем путем удаления одной клетки, исправления мутаций, размножения клеток и повторной вставки генетически правильных клеток в пациента, чтобы заменить больную ткань. Техника переноса ядра более точна, чем классическая генная терапия.
Вместо того, чтобы вставлять синтетические гены в пациентов, доставленных вирусами, при переносе ядер используются донорские здоровые митохондриальные гены.«Регенеративные технологии предлагают перспективу трансформационных решений для исправления дефектов тканей при заболевании.
Текущий уход за митохондриальными заболеваниями ограничивается устранением симптомов пациента, но не обеспечивает окончательного лечения», — сказал Андре Терзич, доктор медицинских наук, Майкл. С. и Мэри Сью Шеннон, семейный директор Центра регенеративной медицины в клинике Мэйо. «Восстановление или замена поврежденных болезнью митохондрий для производства здоровых стволовых клеток, полученных от пациентов, прокладывает путь к устранению первопричины проблемы.
Настоящее исследование демонстрирует, как синергия мультидисциплинарных команд продвигает эту область».«Индуцированный перенос плюрипотентных стволовых клеток и перенос ядра соматических клеток — это две взаимодополняющие стратегии клеточного репрограммирования, которые обладают большим потенциалом для лечения специфических для пациента методов клеточной замены», — сказал Цзюнь Ву, доктор философии, старший научный сотрудник лаборатории Изписуа Бельмонте в Институте биологических исследований Солка.
Соавтор исследования и исследования. «Обе технологии были успешно использованы в нашем исследовании для удаления мутантных митохондриальных ДНК, что является важным шагом вперед в направлении терапевтических вмешательств для пациентов с митохондриальными заболеваниями».