Согласно полученным данным, дополнительная польза от turoctocog alfa не доказана. Поскольку соответствующее исследование недоступно для сравнения с соответствующей терапией сравнения, оценка пользы производителя лекарственного средства основывается на его собственных размышлениях и предположениях, для которых, однако, отсутствует достоверная база данных.Другие факторы свертывания крови VIII в качестве терапии сравненияДефицит фактора свертывания крови VIII передается по наследству и связан с Х-хромосомой.
Вот почему гемофилия А встречается почти исключительно у мужчин, поскольку в их ДНК есть только одна Х-хромосома. Нарушение свертываемости крови приводит к сильному спонтанному кровотечению (или кровотечению после травм) в суставах, мышцах и внутренних органах.Turoctocog alfa производится биотехнологически (рекомбинантно) и должен компенсировать дефицит фактора свертывания крови, то есть склонность к кровотечению.
В качестве профилактического лечения вводят внутривенно каждые 2–3 дня.Федеральный объединенный комитет (G-BA) определил агенты фактора свертывания крови VIII, полученные биотехнологическим путем или полученные из человеческой плазмы, в качестве подходящей терапии сравнения.
Выход на рынок не доказывает дополнительных преимуществИз различных вариантов производитель выбрал фактор свертывания крови VIII octocog alfa в качестве компаратора, но ограничил свой выбор одним агентом третьего поколения octocog alfa (торговое название: Advate). Это ограничение не соответствует компараторной терапии, указанной G-BA, поскольку в соответствии с требованиями G-BA для полного сравнения необходимо учитывать все агенты, содержащие активный ингредиент octocog alfa.
Но даже для сравнения, выбранного производителем, не представлены соответствующие исследования. Вместо этого производитель основывает свою оценку преимуществ на фундаментальных размышлениях и предположениях, которые выводятся из различных публикаций и статистических данных.Например, с точки зрения производителя, «повышение безопасности медицинского обслуживания» и «лучшая интеграция пациентов с гемофилией в нормальную социальную жизнь» уже связаны с выходом на рынок. Однако нельзя сделать вывод о дополнительных преимуществах только от выхода на рынок.
Медицинская значимость для пациентов неяснаПо сравнению с octocog alfa производитель заявляет о преимуществах turoctocog alfa, так как новый активный ингредиент может храниться при более высоких температурах (до 30 ° C), чем octocog alfa (25 ° C). Предполагается, что это будет полезно, особенно в летние месяцы и во время путешествий в более теплые страны, и, таким образом, позволит «лучше интегрировать пациентов с гемофилией в нормальную социальную жизнь».
Однако необходимо выяснить, имеет ли эта разница в температуре хранения медицинское значение для пациентов. В досье производителя таких данных нет.Следовательно, обсуждения производителя в целом не подходят для оценки положительных и вредных эффектов turoctocog alfa для пациента по сравнению с соответствующей терапией сравнения.
Таким образом, дополнительные преимущества нового активного ингредиента не доказаны.