Исследователи из 16 университетских больниц и 10 стран, включая Швейцарию, Швецию и Канаду, продемонстрировали в клиническом исследовании, опубликованном в The Lancet, что индивидуализированные дозы предтрансплантационной лекарственной терапии повышают выживаемость до более чем 90 процентов. Этот показатель успеха особенно впечатляет, поскольку большинству пациентов была проведена трансплантация от доноров, которые не принадлежат к той же семье, что и пациент, и в этой ситуации выживаемость была ниже 60% при использовании других протоколов, из-за чего многие центры неохотно рассматривали возможность трансплантации.
Очень маленькие дети, младенцы, а также подростки и молодые люди, страдающие от неизлечимых инфекций и воспалений, получили пользу от этого новаторского подхода.
Поскольку вариации воздействия бусульфана, агента, используемого в традиционной предтрансплантационной терапии на основе цитостатиков, и связанное с ним влияние на метаболизм у детей больше, чем у взрослых, исследователи сочли необходимым контролировать уровень этого препарата в крови, особенно у детей. дети и подростки. "Наши 14 детей, которым проводилось это лечение, выжили. Этот результат выходит далеко за рамки наших ожиданий.
Это так сказать «освободило» наш регион от детей с этой болезнью », — сказал соавтор из Монреаля Эли Хаддад, клиницист и ученый, руководитель отдела иммунологии в университетском госпитале матери и ребенка CHU Sainte-Justine и профессор кафедры педиатрии Монреальского университета. «Участие нашей когорты детей и подростков в этом многоцентровом клиническом исследовании явно принесло пользу нашим пациентам», — сказал Пьер Тейра, соавтор, гематоонколог отделения трансплантации крови и костного мозга CHU Sainte-Justine и доцент кафедры Педиатрия в Монреальском университете.
«Подбирая дозы бусульфана и тщательно отбирая образцы пациентов, мы достигли выживаемости 93% с минимальной побочной реакцией, независимо от возраста пациента, даже у пациентов с плохим прогнозом или высоким риском несостоятельности трансплантата и смертности», сказал ведущий автор и главный исследователь Тайфун Гунгор, доцент кафедры трансплантации педиатрических стволовых клеток в Университетской детской больнице Цюриха. «Двое взрослых пациентов стали отцами после успешной трансплантации, факт, который заставляет меня надеяться, что фертильность, возможно, сохранилась у многих детей и взрослых, получавших этот подход», — продолжил он. До сих пор пациентам вводили цитостатические препараты, чтобы помочь их организму принять трансплантацию клеток.
Однако чрезмерные дозы этих препаратов могут нанести вред органам реципиента, в то время как недостаточные дозы могут привести к тому, что организм пациента отторгнет трансплантированные стволовые клетки.
Хроническая гранулематозная болезнь вызывает повторяющиеся, часто трудно поддающиеся лечению бактериальные и грибковые инфекции и небактериальные воспаления внутренних органов, которые могут привести к дисфункции органов (например, проблемы с мочевым пузырем и почками) и поставить под угрозу жизнь.
До одной трети пораженных детей умирают в возрасте до 20 лет, а те, кто вступает во взрослую жизнь, часто имеют инвалидность из-за нарушения функций органов и низкого качества жизни.
Цель исследователей — сделать так, чтобы индивидуализированные методы лечения стали стандартной практикой при других первичных иммунодефицитах и незлокачественных заболеваниях.
Действительно, Prs. Доктора.
Гунгор, Хаддад и Тейра уже успешно используют этот режим при других первичных иммунодефицитах и незлокачественных заболеваниях.