Согласно результатам, опубликованным сегодня в фазе 2 исследования 199 пациентов с активным, умеренным и тяжелым заболеванием, препарат-кандидат RPC1063 может значительно улучшить парадигму лечения пациентов с язвенным колитом. Последние результаты показывают, что после восьми недель лечения дозой 1 мг RPC1063 у 16,4% пациентов наблюдалась клиническая ремиссия по сравнению с 6,2% пациентов, получавших плацебо.
«Мы рады, что RPC1063 является многообещающим для пациентов с язвенным колитом в дополнение к его уже значительным данным по эффективности и безопасности при рассеянном склерозе», — сказал профессор TSRI Хью Розен, который вместе с профессором Эд Робертсом возглавлял команду, открывшую RPC-1063. «Исследования, проводимые в TSRI с 2002 года, привели к открытию фундаментальных механизмов, которые можно модулировать для потенциального лечения различных аутоиммунных заболеваний, включая язвенный колит и рассеянный склероз, а уникальная междисциплинарная среда в области химии и биологии в TSRI позволила этому прогрессу к клиническим испытаниям ".Клинические испытания, спонсируемые Receptos, Inc., биотехнологической компанией из Сан-Диего, которая сейчас разрабатывает препарат, также показали, что RPC1063 в целом хорошо переносится.
Язвенный колит — это хроническое заболевание, которое включает воспаление и язвы на внутренней поверхности пищеварительного тракта. По данным Центров США по контролю и профилактике заболеваний, язвенный колит — это воспалительное заболевание кишечника, от которого, наряду с болезнью Крона, страдает более миллиона человек по всей стране.
У некоторых людей болезнь протекает в легкой форме, у других возникают опасные для жизни осложнения.В то время как существующие лекарства от язвенного колита действительно помогают некоторым пациентам, по данным Американского фонда Крона и колита, от 23 до 45 процентов больных язвенным колитом прогрессируют и в конечном итоге требуют хирургического удаления всей или части толстой кишки.Препарат-кандидат RPC1063 был получен в результате "хита" скрининга из молекулярной библиотеки Национального института здоровья в Центре молекулярного скрининга Скриппса Флориды с использованием технологии анализа из лаборатории Розена в Ла-Хойя. Лаборатории Робертса и Розена затем разработали значительную медицинскую химию, чтобы превратить это попадание в проверенный образец, а затем, в конечном итоге, в кандидат на лекарство.
Затем TSRI передала лицензию на это соединение компании Receptos, которая разрабатывает RPC1063 для утверждения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.Последние результаты получены из многонационального многоцентрового двойного слепого рандомизированного плацебо-контролируемого исследования Receptos, в котором изучается эффект двух активных доз RPC1063 по сравнению с плацебо для лечения язвенного колита средней и тяжелой степени.
В свете текущих положительных результатов Receptos планирует начать 3-ю фазу исследования RPC1063 для лечения язвенного колита, а также 2-ю фазу исследования препарата-кандидата для лечения болезни Крона.Механизм RPC1063 (модуляция сфингозин-1-фосфатного рецептора) также может иметь значение при лечении других аутоиммунных заболеваний.
Receptos также в настоящее время оценивает лекарство-кандидат в исследовании фазы 3 для лечения рассеянного склероза.