Результаты доклинического исследования, в котором изучался только BMTP-11 и в сочетании с химиотерапевтическим агентом гемцитабином, были опубликованы в онлайн-выпуске Proceedings of the National Academy of Sciences от 11 июля 2017 года.Хотя остеосаркома является относительно редким видом рака, она является ведущей связанной с заболеванием причиной смерти детей и молодых людей в возрасте от 10 до 20 лет. Однако за последние 25 лет пятилетняя выживаемость не изменилась, а варианты лечения таких пациентов мало. Кроме того, побочные эффекты доступных вариантов лечения часто являются значительными и кумулятивными и могут вызывать другие проблемы со здоровьем и повреждение основных органов.
«Новым в этом лечении является то, что BMTP-11 нацелен на опухоль и щадит другие органы», — сказал Валера О. Льюис, доктор медицины, председатель отделения ортопедической онкологии в MD Anderson. «Мы считаем, что это исследование закладывает основу для клинических испытаний по лечению остеосаркомы без кумулятивных и смертельных побочных эффектов, наблюдаемых при текущих вариантах лечения».По результатам исследования идентифицирован IL-11R? как рецептор на поверхности клеток остеосаркомы, который коррелировал с прогрессированием опухоли и плохим прогнозом у пациентов с остеосаркомой.
Команда, в которую вошли соавторы Рената Паскуалини, доктор философии, и Вадих Арап, доктор медицинских наук, доктор философии, оба работали над исследованием, когда он работал в докторе медицины Андерсона, а сейчас являются профессорами в Университете медицинских наук Нью-Мексико. Центр медицины (UNMSC), также проиллюстрировал, что IL-11R? и IL-11 активируются в линиях клеток метастатической остеосаркомы человека, и это коррелирует с развитием метастазов в легких на мышиных моделях этого заболевания. Метастатический потенциал клеточных линий остеосаркомы можно модулировать путем нацеливания на IL-11R? выражение.
Смерть от дыхательной недостаточности, связанной с метастазами в легкие, остается серьезной проблемой среди пациентов с остеосаркомой.«Нам удалось зарегистрировать противоопухолевую активность против моделей остеосаркомы», — сказал Паскуалини. "Учитывая, что недавно было опубликовано первое испытание BMTP-11 на людях, можно надеяться, что это испытание концепции может привести к ранним трансляционным клиническим испытаниям остеосаркомы человека в качестве следующего логического шага в контексте неудовлетворенная потребность в медицинской онкологии ".
Арап добавил, что «эта работа обеспечивает доклиническую основу для потенциального дизайна и разработки схемы комбинированной терапии второй линии, состоящей из традиционных химиотерапевтических препаратов плюс целевого лекарственного препарата-кандидата BMTP-11 для применения у несчастных пациентов с упорной остеосаркомой».

