В комментарии, опубликованном 19 ноября в Американском журнале клинической онкологии, авторы утверждают, что фармацевтические компании используют пробелы в законе, заявляя о статусе «сироты» — статус, призванный стимулировать разработку лекарств от редких заболеваний, от которых страдает меньше людей. более 200 000 человек в США. Тем не менее, по словам авторов, многие из этих лекарств в конечном итоге продаются для других, более распространенных условий, принося миллиарды прибыли.«Индустрия играла в систему, разрезая и разрезая показания, чтобы лекарственные препараты имели право на получение прибыльных пособий по статусу сирот», — говорит автор Мартин Макари, доктор медицинских наук, магистр медицины, профессор хирургии в Johns Hopkins и известный эксперт по качеству и безопасности здравоохранения. «В результате финансовая поддержка, предназначенная для лечения редких заболеваний, направляется на финансирование разработки лекарств-блокбастеров».
Закон 1983 г. был разработан, чтобы побудить фармацевтические компании разрабатывать методы лечения так называемых орфанных болезней, которые были бы убыточными из-за ограниченного рынка. Авторы отмечают, что законодательство выполнило эту миссию и послужило толчком к разработке жизненно важных методов лечения целого ряда редких заболеваний, включая муковисцидоз, мышечные дистрофии и некоторые виды рака у детей.Однако, по словам авторов, закон также допускал злоупотребления.
По условиям закона компании могут получать субсидии федеральных налогоплательщиков в размере до полумиллиона долларов в год на срок до четырех лет на одно лекарство, крупные налоговые льготы и освобождение от платы за маркетинговые заявки, которые могут стоить более 2 миллионов долларов. Кроме того, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) может предоставить компаниям право на семилетний эксклюзивный маркетинг орфанных лекарств, чтобы гарантировать возмещение затрат на исследования и разработки.
Макари говорит, что компании используют закон, изначально перечисляя только одно показание к применению лекарства — достаточно узкое, чтобы претендовать на пособие по «сиротскому» заболеванию. Однако после одобрения FDA некоторые такие лекарства продаются и используются не по назначению гораздо более широко, что приносит большую прибыль.«Это опасная с финансовой точки зрения практика, которая также неэтична. Пришло время убедиться, что мы также сделаем ее незаконной», — говорит соавтор исследования Майкл Дэниел, научный сотрудник отделения хирургии Johns Hopkins. «Такая практика приводит к завышению цен на лекарства, а затраты перекладываются на потребителей в виде более высоких взносов на медицинское страхование».
Например, по словам авторов, препарат ритуксимаб был первоначально одобрен для лечения фолликулярной B-клеточной неходжкинской лимфомы, болезни, от которой страдают около 14 000 пациентов в год. Однако в настоящее время препарат также используется для лечения нескольких других типов рака, отторжения органов после трансплантации почки и аутоиммунных заболеваний, включая ревматоидный артрит, которым страдают 1,3 миллиона американцев.
Ритуксимаб, продаваемый под несколькими торговыми наименованиями, является лекарством номер один, одобренным как орфанный препарат, 12-м бестселлером в истории продаж в Соединенных Штатах, и в 2014 году его продажи на внутреннем рынке составили 3,7 миллиарда долларов.Фактически, по словам авторов, семь из 10 самых продаваемых лекарств в США в 2014 году вышли на рынок с обозначением «сирот».Исследователи говорят, что из 41 препарата, одобренного FDA в 2014 году, 18 имели статус орфанных, прогнозируя, что в 2015 году объем продаж орфанных препаратов составит 107 миллиардов долларов.
Ожидается, что это число, добавляют они, к 2020 году достигнет 176 миллиардов долларов. Прогноз, по словам Макари, представляет собой ежегодный рост почти на 11 процентов, или вдвое превышающий темпы роста общего рынка рецептурных лекарств. Авторы также приводят данные, показывающие, что к 2020 году на орфанные препараты, как ожидается, будет приходиться 19 процентов мировых продаж рецептурных лекарств, по сравнению с 6 процентами в 2000 году.
Авторы признают, что, хотя причины этого бума на орфанные препараты, вероятно, многофакторны, использование орфанных лекарств является важным катализатором этой тенденции, говорят они.Поскольку статус «сирота» гарантирует семилетнюю эксклюзивную сделку по продвижению препарата на рынок и защищает его от конкуренции со стороны генериков, ценники на такие лекарства часто быстро растут. Например, лекарственный препарат иматиниб для лечения хронического миелолейкоза первоначально стоил 30 000 долларов в год в 2001 году. К 2012 году он стоил 92 000 долларов в год.
Первоначально лекарство предназначалось только для лечения ХМЛ, и в США его лечили 9000 пациентов в год. Впоследствии этому лекарству было присвоено шесть дополнительных званий сирот при различных состояниях, включая рак желудка и иммунные нарушения.Макари говорит, что положение об исключительности по сути гарантирует чрезмерно расширенную монополию, спонсируемую государством, поэтому неудивительно, что средняя стоимость орфанных лекарств составляет более 98000 долларов на пациента в год по сравнению со средней стоимостью чуть более 5000 долларов на пациента в год для обычных лекарств. — препараты орфанного статуса.В целом, почти 15 процентов уже одобренных орфанных препаратов впоследствии добавляют к своему репертуару лечения гораздо более распространенные заболевания.
Макари и его команда рекомендуют, чтобы после того, как лекарство вышло за рамки основных принципов закона — для лечения менее 200 000 человек — оно больше не получало государственной поддержки или эксклюзивных маркетинговых прав. По словам авторов, этого можно достичь путем переговоров о ценообразовании, положений, которые снижают эксклюзивность маркетинга и выравнивают налоги, как только лекарство становится блокбастером для лечения состояний, не перечисленных в первоначальном одобрении FDA.
Авторы заключают, что такие меры обеспечат соблюдение духа первоначального закона, продолжая обеспечивать важные экономические стимулы для действительно редких заболеваний.
