Исследование, проведенное Джоном Вагнером-младшим., M.D., Директор программы детской трансплантации крови и костного мозга в Университете Миннесоты и исследователь Масонского онкологического центра Университета Миннесоты сравнили результаты у детей с острым лейкозом и миелодиспластическим синдромом, которым была проведена трансплантация одной или двух единиц частично подобранного пуповины. кровь. Исследование проводилось в нескольких центрах по всей стране с декабря 2006 г. по февраль 2012 г. Координацию исследования осуществляла Сеть клинических испытаний трансплантатов крови и костного мозга (BMT CTN) в сотрудничестве с Консорциумом по трансплантации крови и костного мозга у детей и Группой детской онкологии.
Хотя исследование показало схожие показатели выживаемости в обеих группах исследования, выживаемость в целом была лучше, чем в предыдущих отчетах. Это могло бы создать новый стандарт ухода за педиатрическими пациентами, для которых часто есть адекватное одиночное отделение, и взрослыми, для которых существует потребность в двойном блоке, если одного блока с адекватным количеством кроветворных стволовых клеток может не существовать.
Ранее было показано, что пуповинная кровь, богатый источник кроветворных стволовых клеток, приносит пользу многим пациентам с лейкемией, миелодисплазией и другими заболеваниями, включая синдромы недостаточности костного мозга, гемоглобинопатии, наследственный иммунодефицит и некоторые метаболические заболевания. Пуповинная кровь предлагает несколько преимуществ для пациентов с лейкемией — нет необходимости в строгом сопоставлении человеческого лейкоцитарного антигена (HLA) и / или в длительном поиске донора.
«Основываясь на многообещающих ранних исследованиях с использованием двух единиц пуповинной крови у взрослых, для которых одной единицы часто недостаточно, мы разработали это исследование, чтобы определить, может ли большее количество кроветворных стволовых клеток в двух единицах пуповинной крови улучшить выживаемость», — пояснил Вагнер. «Однако мы обнаружили, что обе группы лечения показали очень хорошие результаты с одинаковыми показателями восстановления и выживаемости лейкоцитов."
Ранее было показано, что детям с раком крови полезна пуповинная кровь, несмотря на несоответствие HLA, что делает ее важной альтернативой для пациентов, которые не могут найти подходящего неродственного донора.
Однако ограниченное количество клеток в одной единице пуповинной крови, полученной из плаценты после рождения ребенка, часто ограничивает ее потенциальные преимущества. Подход двойного UCB был впервые применен в Университете Миннесоты как стратегия преодоления этого ограничения.
Несмотря на сходство показателей выживаемости, были отмечены некоторые различия.
У детей, которым была пересажена одна единица пуповины, были более высокие показатели восстановления тромбоцитов, компонентов клеток, важных для свертывания, и более низкий риск РТПХ, состояния, при котором трансплантированные донорские иммунные клетки крови распознают тело пациента как инородное, что вызывает ряд осложнений.
«Это полезная новость для врачей, рассматривающих наилучшие варианты лечения для своих пациентов», — сказала Джоан Курцберг, магистр медицины.D., главный научный сотрудник программы клинической и трансляционной клеточной терапии Робертсона, директор программы трансплантации детской крови и костного мозга, содиректор лаборатории стволовых клеток и директор банка пуповинной крови Каролины в Медицинском центре Университета Дьюка. «Мы обнаружили, что детям, у которых есть одна единица пуповинной крови с достаточным количеством клеток, не приносит пользы две единицы. Это снижает стоимость трансплантации пуповинной крови для большинства педиатрических пациентов, нуждающихся в этой процедуре.
Однако для более крупных детей без адекватно дозированной одной единицы пуповинной крови использование двух единиц обеспечит доступ к потенциально жизненно важной трансплантации."
«Участие нескольких партнеров по исследованию сыграло важную роль в успешном завершении исследования», — добавил Деннис Конфер, M.D., главный врач Национальной программы доноров костного мозга (NMDP) / Be The Match® и младший научный директор CIBMTR. «Это испытание является свидетельством важности BMT CTN и сотрудничества таких партнеров, как Детская онкологическая группа."
Мэри Горовиц, м.D., M.S., Главный научный директор CIBMTR и профессор медицины Медицинского колледжа Висконсина согласились с этим. «Благодаря этому грандиозному сотрудничеству мы смогли расширить масштаб этого исследования на несколько центров трансплантологии в Соединенных Штатах и Канаде. И результаты, несомненно, улучшат клиническую практику и, самое главное, результаты лечения пациентов."
Одним из провокационных результатов исследования было обнаружение того, что значительное несоответствие HLA пуповинной крови не оказало пагубного влияния на исход.
В будущих исследованиях будет более подробно рассмотрено, как соответствие HLA в отделении пуповинной крови влияет на результаты для пациентов, особенно среди меньшинств.