Испытание будет оценивать безопасность и эффективность нового исследуемого препарата под названием VC-01, который недавно был одобрен для тестирования Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Двухлетнее испытание будет включать от четырех до шести центров тестирования, первый из которых находится в Калифорнийском университете в Сан-Диего, и наберет около 40 участников исследования.«Целью этого беспрецедентного испытания на людях является, прежде всего, оценка безопасности, переносимости и эффективности различных доз VC-01 среди пациентов с сахарным диабетом 1 типа», — сказал главный исследователь Роберт Р. Генри, доктор медицины, профессор кафедры медицины в отделении эндокринологии и метаболизма Калифорнийского университета в Сан-Диего и заведующий отделением эндокринологии и метаболизма Диабет в системе здравоохранения Сан-Диего по делам ветеранов. «Мы будем имплантировать специально инкапсулированные клетки, полученные из стволовых клеток, под кожу пациентов, где, как предполагается, они созреют в бета-клетки поджелудочной железы, способные производить непрерывный запас необходимого инсулина.
Предыдущие тесты на животных показали многообещающие результаты. Теперь нам нужно определить что такой подход безопасен для людей ".
Разработка и тестирование VC-01 частично финансируется Калифорнийским институтом регенеративной медицины, государственным агентством стволовых клеток, Клиническим центром стволовых клеток Калифорнийского университета в Сан-Диего Санфорд и JDRF, ведущей исследовательской и пропагандистской организацией, финансирующей исследования диабета 1 типа. .Сахарный диабет 1 типа — это опасное для жизни хроническое заболевание, при котором поджелудочная железа вырабатывает мало или совсем не вырабатывает инсулин — гормон, необходимый для того, чтобы глюкоза попадала в клетки для выработки энергии. Обычно это диагностируется в детстве или подростковом возрасте, хотя может начаться и у взрослых. По данным JDRF, хотя он гораздо реже, чем диабет 2 типа, который возникает, когда организм становится устойчивым к инсулину, он может поражать до 3 миллионов американцев. Среди американцев в возрасте 20 лет и младше распространенность заболевания выросла на 23 процента в период с 2000 по 2009 год и продолжает расти.
В настоящее время лекарства нет. Стандартное лечение включает ежедневные инъекции инсулина и строгое соблюдение диеты и образа жизни.Клинические испытания фазы I / II предназначены для оценки базовой безопасности и эффективности методов лечения, которые ранее не тестировались на людях, для выявления непредвиденных рисков или осложнений. Возможны непредсказуемые результаты.
Такое тестирование важно для обеспечения ответственной разработки новой терапии с надлежащим управлением рисками, которые могут возникнуть при любом лечении.«Это еще не лекарство от диабета», — сказал Генри. «Тем не менее, надежда состоит в том, что этот подход в конечном итоге изменит способ лечения людей с диабетом 1 типа со своим заболеванием, предоставив альтернативный источник инсулин-продуцирующих клеток, потенциально освободив их от ежедневных инъекций инсулина или внешних насосов».