Доктор Субха Раман, кардиолог и профессор Медицинского центра Векснера при Университете штата Огайо, руководил группой экспертов по МДД в нескольких местах в клиническом испытании, в котором тестировалась комбинация эплеренона и либо ингибитора АПФ, либо блокатора рецепторов ангиотензина (БРА). для уменьшения прогрессирования болезни сердечной мышцы, основной причины смерти мальчиков и молодых мужчин с МДД.«Мы считаем, что это исследование предлагает доказательства, подтверждающие раннее использование этих легкодоступных лекарств», — сказал Раман, который также является ведущим автором исследования.Доктор Линда Крайп, детский кардиолог и соисследователь в Национальной детской больнице в Колумбусе, добавила: «Это может быстро стать стандартом лечения пациентов с МДД».Раман и ее команда основали это испытание на своих более ранних лабораторных данных, которые показали, что эта комбинация лекарств снижает повреждение мышц и сохраняет функцию на животной модели МДД.
В этом испытании исследователи приняли участие 42 мальчика с МДД, которые также показали доказательства раннего повреждения сердечной мышцы с помощью магнитно-резонансной томографии сердца. В двойном слепом исследовании мальчики были рандомизированы и получали по одной таблетке 25 миллиграммов эплеренона или плацебо ежедневно в течение одного года. Все пациенты получали фоновую терапию либо ингибитором АПФ, либо БРА по предписанию врача. Набор и последующие визиты были завершены в период с марта 2012 г. по июль 2014 г.
Пациентам делали МРТ сердца до и снова через шесть и 12 месяцев после начала приема исследуемого лекарства. Через 12 месяцев команда сообщила, что дальнейшее снижение функции левого желудочка было значительно меньше в группе лечения эплереноном, чем в группе плацебо. Раман отметил, что результаты показали, что для получения положительных результатов необходимо, по крайней мере, шесть месяцев терапии.«Мы знаем, что чувствительное измерение сердечной функции, известное как напряжение, является ненормальным задолго до того, как при МДД возникнут такие осложнения, как застойная сердечная недостаточность и фатальные аритмии.
Влияя на это самое раннее обнаруживаемое изменение сердечной функции, мы ожидаем и надеемся увидеть еще большие преимущества при более длительном — своевременное наблюдение за этими пациентами. Замедление прогрессирования сердечных заболеваний должно привести к улучшению качества жизни пострадавших людей и их семей », — сказал Раман.
МДД — это генетическое заболевание, при котором в организме отсутствует дистрофин, белок, который помогает сохранить целостность мышечных клеток. Это заставляет мышцы быстро дегенерировать и ослабевать.
МДД преимущественно поражает мужчин. У большинства пациентов развивается сердечная или дыхательная недостаточность, и они доживают до 20–30 лет.Это исследование было вдохновлено 26-летним Райаном Баллоу из Питтсбурга, молодым человеком с МДД, который вместе со своим отцом основал BallouSkies для повышения осведомленности и финансирования исследований Рамана сердечных заболеваний у пациентов с мышечной дистрофией. BallouSkies был основным спонсором этого клинического исследования.
«Благодаря их поддержке это исследование продвигалось намного быстрее. Работа, которую мы проделали всего за несколько лет, заняла бы десятилетие или больше, если бы нам пришлось искать финансирование только из традиционных механизмов грантов», — сказал Раман.
Доктор Джон Киссел, невролог из Медицинского центра Векснера штата Огайо, добавил: «BallouSkies — отличный пример того, как преданные делу люди, работая вместе, могут иметь огромное значение в борьбе даже с самыми серьезными заболеваниями».