В исследовании, опубликованном в ведущем онкологическом журнале Annals of Oncology, исследователи под руководством доктора Аджая Аггарвала, академического клинического онколога Лондонской школы гигиены. Тропическая медицина (Великобритания) и профессор Ричард Салливан, директор Института онкологической политики Королевского колледжа Лондона (Великобритания), рассмотрели 29 препаратов, которые были одобрены для использования через CDF в январе 2015 года для 47 конкретных онкологических состояний (или показаний). ). Из этих показаний только 18 (38%) были основаны на клинических испытаниях, в которых сообщалось о статистически значимой пользе препаратов с точки зрения общей выживаемости пациентов; (медиана) средняя общая выживаемость составила 3,2 месяца, в диапазоне от 1,4 до 15,7 месяцев.
Когда другие факторы, такие как качество жизни и токсические побочные эффекты лекарств, рассматривались как часть критериев, разработанных онкологами для оценки ценности для пациентов, большинство лекарств не продемонстрировали каких-либо доказательств значимой клинической пользы. Фактически, исследователи говорят, что польза для пациентов в «реальных» ситуациях, вероятно, была даже меньше, чем та, которая была обнаружена в клинических испытаниях, поскольку участники клинических испытаний тщательно отбираются, имеют меньше других проблем со здоровьем и, как правило, моложе, чем пациенты, не включенные в исследование. в испытаниях.Орган по оценке медицинских технологий в Великобритании — NICE (Национальный институт здравоохранения и качества обслуживания) — отказался от использования препаратов CDF по 26 (55%) показаниям на рак, поскольку они не были экономически эффективными. Когда CDF провел собственную оценку стоимости препаратов, перечисленных в его схеме доступа в 2015 году, он отказался от их использования по 24 (51%) из 47 показаний.
Д-р Аггарвал сказал: «Восемнадцать из этих отмен были основаны на доказательствах, существовавших до введения фонда, предполагающих неэффективную трату ресурсов, но в равной степени и на то, что давали лекарства, которые были неэффективными и, вероятно, приводили к ненужной токсичности для пациентов.«С 2010 года, когда он начался, и до 2016 года, когда он был закрыт, Фонд противораковых лекарств обошелся налогоплательщику Великобритании в 1,27 миллиарда фунтов стерлингов, что эквивалентно годовым затратам на все лекарства от рака в NHS. Большинство лекарств от рака финансировалось через Было обнаружено, что CDF не хочет, чтобы пациенты, врачи и NICE считали клинически значимым преимуществом.
Кроме того, не было собрано никаких данных о результатах лечения пациентов, принимавших лекарства, полученные через фонд ».Профессор Салливан добавил: «Изолированный фонд лекарств был создан, несмотря на отсутствие доказательств того, что приоритезация расходов на лекарства улучшит результаты для онкологических больных, помимо увеличения инвестиций во все пути лечения рака, которые включают в себя скрининг, диагностику, лучевую терапию, хирургию и др. паллиативная помощь. Мы рекомендуем, чтобы другие страны, которые рассматривают аналогичные фонды изолированного доступа к лекарственным средствам для дорогостоящих онкологических препаратов, приняли более рациональный подход к финансированию дорогостоящих медицинских технологий.
"Наши результаты подчеркивают важность решений о возмещении расходов на все лекарства, процедуры и вмешательства в онкологическую помощь, которые принимаются с помощью соответствующих процессов оценки технологий здравоохранения. Только таким образом решения будут приниматься на основе наилучших имеющихся данных, чтобы максимально повысить ценность для онкологических больных. и общество в целом ».Одним из недостатков CDF было отсутствие данных о результатах лечения пациентов, обратившихся в фонд. Основная информация о дате прекращения лечения, побочных эффектах, смертях после 30 дней лечения и дате смерти или рецидива должна была быть собрана к апрелю 2012 года.
Но даже после того, как сбор этих данных стал обязательным в 2014 году, 93% данные о результатах за 2014-2015 гг. были неполными.«Мы также потеряли важную возможность понять, как эти лекарства работают в реальном мире», — сказал профессор Салливан.
CDF был закрыт в марте 2016 года, потому что он стал финансово неустойчивым; CDF «нового вида» вступил в силу в конце июля 2016 года. Новый CDF обеспечивает управляемый доступ к новым лекарствам от рака на ограниченный по времени период в обстоятельствах, когда NICE считает клиническую и экономическую эффективность лекарства неопределенной. Новый CDF работает в тесном сотрудничестве с NICE, которому в первую очередь будут переданы все новые лицензированные препараты для оценки.«Это решает некоторые из проблем со старым CDF, а именно: фонд больше не будет поддерживать поставку лекарств, которые были оценены, но не рекомендованы NICE.
Он по-прежнему обеспечивает финансирование новых лекарств, ожидающих оценки NICE, которые имеют потенциальную выгоду. Тем не менее, вопрос здесь — вопрос справедливости: почему лекарства от рака следует лечить таким образом, а не все лекарства и действительно все технологии? » — заключил профессор Салливан.
В сопроводительной редакционной статье д-р Капил Дхингра, младший редактор Annals of Oncology и управляющий член KAPital Consulting LLC, США, пишет: «Решения и обоснование компенсации за онкологические препараты являются более сложными, чем это обычно бывает с лекарствами, не имеющими отношения к лечению. онкологические препараты ». Он указывает, что лекарства от рака часто приносят наибольшую пользу пациентам с точки зрения выживаемости, а иногда даже излечения, когда они используются на ранней стадии, часто в качестве дополнительного (адъювантного) лечения после того, как у пациента был диагностирован рак. Однако, чтобы препараты можно было использовать в более ранних направлениях терапии, они должны быть протестированы в первую очередь на более поздних формах рака, которые начали распространяться (метастазировать) и где преимущество в выживаемости, вероятно, будет намного меньше и измеряться в неделях или месяцы. Он утверждает, что до тех пор, пока не удастся найти какой-либо способ возместить расходы на использование лекарств у пациентов с запущенными формами рака, сделать лекарства доступными для адъювантной терапии будет гораздо сложнее.«Затраты на здравоохранение растут по ряду причин, и появление персонализированной медицины увеличивает эти затраты», — пишет он.
Однако «затраты на лекарства от рака составляют менее 1,5% от общих затрат на здравоохранение в США и ЕС. Фактически, расходы на лечение рака в ЕС как доля общих расходов на здравоохранение довольно низки и стабильны, несмотря на рост заболеваемости и относительное бремя рака ".
Он заключает: «Это не означает, что мы можем оставаться пассивными перед лицом растущих затрат на здравоохранение. Скорее, это свидетельствует о сохраняющейся потребности в вдумчивом анализе и обсуждении ключевых факторов затрат и разработке необходимых улучшений для обеспечения того, чтобы общество в целом может извлечь выгоду из инвестиций, которые она делает в биомедицинские инновации ».