Профессор Королевского университета Стюарт Элборн, международный авторитет в области респираторной медицины, вместе с коллегами из США и Австралии провели важные исследования нового метода лечения людей с муковисцидозом. Комбинированная терапия, разработанная Vertex (компания из Бостона, США), улучшает функцию легких и снижает количество госпитализаций пациентов с наиболее распространенным типом муковисцидоза.Два исследования фазы 3 препаратов ивакафтор и люмакафтор, в которых приняли участие более 1100 пациентов во всем мире, основаны на предыдущих исследованиях ивакафтора у пациентов с G551D и другими родственными мутациями.
Ивакафтор — первый препарат для лечения основных причин муковисцидоза, а не только его симптомов, и в настоящее время одобрен для лечения пациентов с мутацией кельтского гена, которую переносят около четырех процентов всех пациентов и 10-15 процентов пациентов в Ирландии. . Эта терапия является ведущим примером точной медицины, где лечение основано на тесте на генетические мутации.В этом недавнем исследовании рассматривалось лечение пациентов с двумя копиями мутации F508DEL, которые переносятся примерно половиной всех пациентов с муковисцидозом. Было обнаружено, что комбинация ивакафтора с люмикафтором была эффективной в улучшении функции легких на 2,6–4%.Муковисцидоз — это смертельное заболевание легких, поражающее 75 000 детей и взрослых во всем мире, и вызывается наследственными генетическими мутациями, которые различаются у разных групп пациентов.
Профессор Стюарт Элборн, декан факультета медицины, стоматологии и биомедицинских наук Королевского университета и европейский руководитель исследования, сказал: «Это очень важный прорыв для людей с муковисцидозом. Хотя ранее мы нашли эффективное лечение. для людей с «кельтским геном» это новое комбинированное лечение может помочь примерно половине людей с муковисцидозом, у которых есть две копии мутации F508DEL.
«Это еще один пример того, как ученые Queen работают на международном уровне, чтобы изменить жизни во всем мире».Исследование проводилось командой из Европы — д-р Стюарт Элборн, Королевский университет Белфаста, США — д-р Бонни Рэмси и д-р Майкл Бойл и Австралии — д-р Клэр Уэйнрайт. В исследовании приняли участие двенадцать пациентов из центров по лечению кистозного фиброза взрослых и детей Северной Ирландии.
Местными исследователями были доктор Дамиан Дауни и доктор Алистер Рид из Белфастского фонда здравоохранения и социального обеспечения.