«Дети-бабочки» страдают от буллезного эпидермолиза (БЭ), изнурительного кожного заболевания. Это вызвано генетическим дефектом, который приводит к дефициту или полному отсутствию различных структурных белков. В одной особенно тяжелой форме белок коллаген 7 либо отсутствует, либо присутствует только в недостаточном количестве.
Если это соединение отсутствует, на коже образуются волдыри или разрывы при малейшем механическом давлении, что приводит к ранам и воспалениям, которые требуют обширного лечения с помощью кремов и повязок. Часто эти постоянные поражения также приводят к агрессивным формам рака кожи.В настоящее время лекарства от этой болезни нет.
Но есть многообещающие подходы, которые могут привести к успешному лечению в будущем. Один из них — метод под названием «инъекция фибробластов».
В этой процедуре фибробласты вводятся между слоями кожи, где они могут производить необходимый коллаген 7.Исследователи из IMBA под руководством Арабеллы Мейкснер успешно разработали этот метод лечения мышей, пораженных БЭ. Отдельные этапы этого лечения были разработаны и тщательно протестированы в течение многих лет лабораторных исследований, и теперь результаты опубликованы в научном журнале «Science Translational Medicine».Сначала ученые вернули клетки кожи больных мышей на стадию стволовых клеток, а затем исправили генетический дефект, первопричину заболевания.
Затем исследователи превратили стволовые клетки обратно в фибробласты.Прежде чем восстановленные фибробласты можно было повторно ввести в организм, были необходимы меры по предотвращению воспаления или отторжения. В этом исследовании ученые провели своего рода «тест на токсичность», и результаты оказались многообещающими.
После нескольких месяцев наблюдения побочных реакций со стороны иммунной системы не наблюдалось, и риск рака кожи не увеличивался. Это важное соображение, потому что «дети-бабочки» уже имеют значительно повышенный риск рака кожи.
Но самым большим успехом исследователей стало значительно повышенное сопротивление разрыву кожи. Арабелла Мейкснер, руководитель исследования, довольна хорошими результатами: «Наш механический стресс-тест с использованием мягкой кисти-ластика показал, что кожа мышей, получавших терапию стволовыми клетками, оставалась стабильной и что больше не было ран.
Это означает, что не было между клетками кожи достаточно коллагена 7. Наше исследование ясно показало, что этот метод подходит для будущей терапии «детей-бабочек».Следующим шагом будет внедрение метода лечения стволовыми клетками кожи у людей. Для этого ученые IMBA намерены искать партнеров с клиническим опытом. Для тяжелых форм буллезного эпидермолиза необходимо разработать системное применение для распространения клеток по всему телу через кровоток для достижения более труднодоступных эпителиальных тканей, например слизистых оболочек во рту или кишечнике.
Часто у «детей-бабочек» при более легких формах заболевания поражаются только определенные участки кожи. Терапия кожными стволовыми клетками с местными инъекциями, успешно испытанная на мышах, может стать ценным методом лечения в самом ближайшем будущем.