«Этот препарат избирательно поглощается раковыми клетками, а затем останавливает выработку энергии в митохондриях», — сказал Тимоти Парди, доктор медицинских наук, директор по трансляционным исследованиям лейкемии в Wake Forest Baptist и главный исследователь испытания. «Это первый препарат, подавляющий митохондрии таким образом, и, если он окажется эффективным в дальнейших клинических испытаниях, он откроет совершенно новый подход к борьбе с раком». Митохрондрии, являющиеся электростанциями клетки, по-разному используются здоровыми и раковыми клетками. По словам Парди, здоровые клетки используют митохондрии в качестве источника энергии для выполнения основных функций, тогда как лейкозные клетки используют их для более быстрого размножения и восстановления повреждений от химиотерапии.В испытании фазы I были включены 26 пациентов с рецидивирующими или рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями, которым вводили новый препарат CPI-613 в виде двухчасовой инфузии в первый и четвертый дни в течение трех недель каждые 28 дней.
Из 21 пациента, завершившего исследование, 29 процентов увидели пользу от препарата, включая одного, который достиг полной ремиссии, которая длилась более трех лет, и другого, у которого был частичный ответ, который длился более двух лет.Эти данные предполагают, что агенты, нацеленные на метаболизм митохондрий, могут быть безопасно введены и обладают активностью при связанных с кровью раках, таких как лейкемия, сообщили исследователи.
На основании этих результатов в больнице Уэйк Форест Баптист проводится Фаза II клинических испытаний.