Предыдущие исследования показали, что препарат эффективен для стимулирования роста новых костей у мышей и людей с остеопорозом, и исследовательская группа UM считает, что он может стимулировать новый рост у пациентов с болезнью хрупких костей. Это было бы значительным улучшением по сравнению с существующими методами лечения, которые могут только уменьшить потерю существующей кости.
Новый препарат представляет собой антитело к белку под названием склеростин, который обычно сигнализирует организму о прекращении образования новой кости. Предыдущие исследования показали, что ингибирование склеростина с помощью терапии антителами эффективно для увеличения образования и прочности костей.Новое исследование U-M было сосредоточено на влиянии антитела на очень молодых и очень старых мышей с генетическими особенностями, имитирующими болезнь хрупкости костей. Исследователи были особенно заинтересованы в изучении воздействия препарата на молодых мышей, у которых все еще растет новая кость и уровень склеростина намного ниже.
«Динамика роста костей у молодых мышей и детей очень отличается от динамики роста костей у взрослых», — сказал Кен Козлофф, доцент кафедры ортопедической хирургии и биомедицинской инженерии. «Их костные структуры все еще формируются, поэтому важно понять, как ингибирование склеростина может повлиять на это. Мы также были обеспокоены тем, что после прекращения лечения польза препарата полностью изменится».
Результаты исследования обнадеживают: через шесть недель после прекращения лечения снижение прочности или массы костей середины диафиза у молодых мышей не произошло. Хотя во вновь сформированной губчатой кости наблюдалась некоторая потеря, исследователи обнаружили, что это можно исправить, используя антитело к склеростину в сочетании с другими методами лечения.Несовершенный остеогенез — это генетическое заболевание, которым, по оценкам, страдают от 20 000 до 50 000 человек в Соединенных Штатах, то есть примерно у 1 из 20 000 живорождений.
Это снижает способность организма формировать новую кость и ослабляет костную ткань, которая действительно формируется. Это приводит к тому, что кости легко ломаются при повседневной деятельности, вызывая цикл повторных переломов и госпитализаций.Нет лекарства, и текущие варианты лечения ограничены. Они включают использование бисфосфонатных препаратов для уменьшения ослабления костей и хирургическую имплантацию стальных стержней в кости для повышения их прочности.
«Я представляю себе лечение, в котором используется точная комбинация антител к склеростину для роста новой кости, а затем бисфосфонаты для остановки роста кости», — сказала Мишель Кейрд, доцент кафедры ортопедической хирургии, специализирующаяся на заболеваниях хрупких костей. «Исследования на грызунах, которые мы проводим прямо сейчас, дают нам лучшее понимание того, как оптимизировать время и количество двух препаратов. У нас впереди годы тяжелой работы, но я думаю, что это действительно могло бы улучшить качество жизни для всех». дети с этим заболеванием ".Исследовательской группе еще предстоит завершить около двух лет исследований на грызунах.
Они надеются, что в ближайшие пять-шесть лет у пациентов появится новый вариант лечения. Компания Amgen, производитель препарата и поставщик препаратов, использованных в исследовании U-M, в настоящее время тестирует пациентов с остеопорозом.Кэрд говорит, что данные, полученные в результате этого тестирования, могут помочь новому лечению хрупкой кости быстрее пройти процесс тестирования и утверждения. Команда также работает над новыми методами исследования, которые могут позволить им испытать новое лекарство в лаборатории на небольших образцах костных клеток, взятых у пациентов.
Исследователи полагают, что эта терапия также может быть полезна для лечения детей, страдающих остеопенией из-за неиспользования — заболеванием костей, которое может возникнуть, когда кости не имеют нормального веса. Это распространено среди детей, пользующихся инвалидными колясками из-за таких заболеваний, как церебральный паралич и расщелина позвоночника.«Неиспользованная остеопения — это то же заболевание, которым заболевают космонавты, когда они находятся в условиях микрогравитации в течение длительного периода времени», — сказал Кейрд. «От него страдает гораздо больше детей, чем от болезни хрупких костей, поэтому мы очень надеемся, что терапия антителами к склеростину будет полезным лечением и для них. несколько других вариантов для этих детей ".