Сверхэкспрессия фактора роста фибробластов 19 (FGF19), лиганда для FGFR4, может способствовать образованию опухоли печени (как наблюдается у мышей, созданных с помощью генной инженерии), процесс, который можно заблокировать, отключив ген FGFR4. Это предполагает, что ингибирование FGFR4 может быть эффективной стратегией лечения пациентов с HCC, опухоли которых имеют активную ось передачи сигналов FGF19 / FGFR4.
Авторы исследования обнаружили, что BLU-554 обладает значительной противоопухолевой активностью в моделях рака печени, которые зависят от сигнального пути FGFR4, и хорошо переносится при самом высоком уровне дозы.Клаус Хёфлих, доктор философии, директор по биологии компании Blueprint Medicines, объясняет: «ГЦК — это заболевание с высокой неудовлетворенной потребностью и отсутствием одобренных геномно-целевых методов лечения.
Эти результаты подтверждают исследование BLU-554 в клинических исследованиях пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой, вызванной аберрантная передача сигналов FGFR4. Идентифицируя пациентов, наиболее склонных к ответу на терапию, на основе молекулярного профиля их рака, мы надеемся существенно изменить положение пациентов с ГЦК ».Учитывая ограниченные варианты лечения, доступные пациентам с ГЦК, эти результаты дают новые надежды; Клинические испытания фазы I с BLU-554 планируется начать в середине 2015 года.
"У большинства людей диагностируется гепатоцеллюлярная карцинома, когда рак находится на поздней стадии и прогноз плохой. Средняя выживаемость с момента постановки диагноза составляет около шести месяцев.
Поиск новых факторов заболевания и вариантов лечения для пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой имеет решающее значение для достижения успеха против этой разрушительной болезни », — сказал доктор Лоран Кастера, заместитель секретаря Европейской ассоциации по изучению печени.