Болезнь Хантингтона — это заболевание головного мозга, характеризующееся снижением двигательных, когнитивных и психических способностей, чаще всего проявляющееся в середине 30-40-х годов. Заболевание вызвано генетической мутацией, которая приводит к аномальным скоплениям белка в головном мозге, что в конечном итоге приводит к атрофии и гибели нервных клеток. Хотя существуют лекарства для облегчения некоторых симптомов заболевания, в настоящее время нет методов лечения, которые отсрочили бы начало или замедлили его прогрессирование.Предыдущие исследования людей с болезнью Хантингтона указывают на связь между низким уровнем нейротрофина, называемого нейротрофическим фактором мозга (BDNF), и симптомами заболевания.
В текущем исследовании Фрэнк Лонго, доктор медицины, доктор философии и другие исследователи из Стэнфордского университета, протестировали LM22A-4, препарат, который специфически связывается и активирует рецептор BDNF TrkB на нервных клетках на мышах, моделирующих это заболевание. Они обнаружили, что LM22A-4 снижает аномальное накопление белка, задерживает дегенерацию нервных клеток и улучшает двигательные навыки у животных. Полученные данные подтверждают другие недавние исследования на грызунах, которые показали, что препараты, усиливающие действие BDNF, могут уменьшить изменения мозга и симптомы болезни Хантингтона.
«Эти результаты убедительно свидетельствуют о том, что лекарства, которые частично действуют как BDNF, могут быть эффективными терапевтическими средствами для лечения болезни Хантингтона и других нейродегенеративных состояний», — сказал Лонго.Насколько быстро симптомы болезни Гентингтона прогрессируют у людей, сильно различаются. Группа Лонго изучала эффекты лечения LM22A-4 у мышей, которые были предрасположены к быстрому (в течение недель) или постепенному (в течение месяцев) развитию симптомов болезни Хантингтона.
Обработка LM22A-4 уменьшала накопление аномальных белков в полосатом теле и коре головного мозга, пораженных болезнью Хантингтона. Моторное поведение (подъем вниз и сила хвата) также улучшилось у мышей, которые ежедневно получали лечение LM22A-4.
«Поиск методов лечения, замедляющих прогрессирование нейродегенеративных заболеваний, постепенно перешел от облегчения симптомов к поиску агентов, замедляющих прогрессирование заболевания», — сказал Гэри Линч, доктор философии, изучающий нейродегенерацию в Калифорнийском университете в Ирвине. участвует в этом исследовании. «Учитывая, что это лекарство клинически правдоподобно, эти результаты открывают захватывающие возможности для лечения разрушительного нейродегенеративного заболевания», — добавил он.
