Генная терапия превосходит полусоответствующую трансплантацию при « болезни пузырькового мальчика »
Дети с SCID-X1 рождаются с генетическим дефектом, который не позволяет им развить нормальную иммунную систему. Поскольку они предрасположены к опасным для жизни инфекциям, младенцы с SCID-X1 должны содержаться в стерильном защитном пузыре и нуждаются в обширном лечении для выживания после младенчества. …