Обозначение означает, что ЕС поддерживает использование лекарства для лечения пациентов из-за его значительной пользы для людей, живущих с редким заболеванием — в данном случае саркомой мягких тканей. Рак поражает примерно четверть миллиона человек, живущих в Европе, и обычно считается трудно поддающимся лечению.
«Люди с саркомой мягких тканей имеют очень низкую выживаемость», — говорит Брэд Брайан, доктор философии.D., ученый-биомедик в Центре медицинских наук Техасского технологического университета в Эль-Пасо (TTUHSC, Эль-Пасо). "Четыре из 10 больных раком умрут и срочно нуждаются в новых вариантах лечения."
Способность пропранолола лечить ангиосаркому, очень смертельную форму саркомы мягких тканей, была первоначально обнаружена лабораторией Брайана TTUHSC в Эль-Пасо.
В своем исследовании Брайан использовал клеточные линии и модели животных, чтобы показать, что пропранолол может бороться с ангиосаркомой и значительно уменьшать рост опухолей; результаты были опубликованы в документе PLOS One за 2013 год. Позже, в статье JAMA Dermatology 2015 года, Брайан описал лечение пациента с ангиосаркомой, которому оставалось жить всего несколько месяцев, и снижение опухоли до неопределяемого уровня. Более того, лечение практически не имело побочных эффектов.
С тех пор несколько ученых со всего мира сообщили о подобных результатах, тестируя пропранолол на своих собственных пациентах с редким раком.
69-летняя женщина с метастатической ангиосаркомой полностью выздоровела после лечения пропранололом Шрипадом Банавали, М.D., онколог в Мемориальном центре Тата в Мумбаи, Индия, и Эдди Паскье, доктор философии.D., исследователь из Университета Экс-Марсель. Результаты опубликованы в журнале ecancermedicalscience. Увидев улучшение состояния пациента, д-р.
Банавали и Паскье побудили пойти еще дальше; всего год спустя эти двое успешно вылечили семь пациентов с неоперабельной ангиосаркомой, как описано в EBioMedicine.
«Что нас больше всего удивило в этом новом лечении, так это то, что мы получили 100-процентный клинический ответ, который определяется либо как регресс опухоли, либо как стабилизация заболевания», — говорит Паскье. "Это не лекарство в том смысле, что большинство пациентов в конечном итоге увидят прогресс своего заболевания, но этот уровень реакции все еще очень впечатляет, особенно в этой группе пациентов с очень мрачным прогнозом; мы говорим о пациентах, прогноз которых был примерно один год, плюс-минус несколько месяцев."
Результаты вскоре привлекли внимание Anticancer Fund. После сбора результатов исследований воздействия препарата некоммерческий фонд, который занимается расширением диапазона вариантов лечения, доступных для онкологических больных, подал заявку на одобрение пропранолола в качестве орфанного препарата в Европе.
«Наша конечная цель состоит в том, чтобы пропранолол, если он доказал свою эффективность, был полностью лицензирован в качестве нового стандарта лечения ангиосаркомы», — говорит Пан Панциарка, доктор философии.D., исследователь онкологии в противоопухолевом фонде. "Исследование Брайана было важным, потому что оно не только продемонстрировало валидность этого подхода на животных моделях, но и проиллюстрировало эффект лечения у пациента, для которого существующие методы лечения вряд ли будут эффективными. Эти два элемента были важны для обоснования клинического потенциала пропранолола при этом редком и трудно поддающемся лечению раке."
В эпоху стремительного роста цен на лекарства от рака пропранолол дает проблеск надежды для чековых книжек некоторых больных раком.
Впервые разработанный в 1960-х годах, сегодня пропранолол представляет собой непатентованный препарат, а это означает, что он доступен по относительно доступной цене.
Текущие рецептурные лекарственные препараты для лечения сарком могут стоить пациентам более 10 000 долларов в месяц. Пропранолол, однако, стоит около 4 долларов в месяц.
«Лечение саркомы мягких тканей может легко стоить от 100 000 до 200 000 долларов», — объясняет Брайан. «Хотя пропранолол, безусловно, не заменит эти методы лечения, наши данные показывают, что он улучшает эффективность лечения — и все это за счет доплаты генерическими препаратами."
Противораковый фонд недавно сформировал рабочую группу по пропранололу для лечения ангиосаркомы, чтобы объединить исследователей и клиницистов, заинтересованных в дальнейшей разработке вариантов лечения пропранололом. Брайан, Паскье и доктор. Банавали объединились с сотрудниками по всему миру, чтобы поделиться исследовательской информацией, помогая снизить риск дублирования усилий, и работать вместе, чтобы доказать эффективность пропранолола при лечении саркомы мягких тканей.
Фонд Anticancer Fund планирует встретиться с Управлением по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) в Соединенном Королевстве, чтобы обсудить уровень доказательств, необходимых для перелицензирования пропранолола.
В случае повторного лицензирования этикетка пропранолола может быть изменена, чтобы официально указать на его использование для лечения сарком мягких тканей.
Можно также обновить международные руководящие принципы в области здравоохранения, чтобы пропранолол был признан официальным лекарством от рака, тем самым поощряя врачей использовать новую форму лечения.