PSP относится к группе неврологических заболеваний, называемых таупатиями.«При этих заболеваниях молекула, называемая« тау », образует сгустки, а не стабилизирует цитоскелет, как это обычно происходит. Пораженные нейроны могут дегенерировать или даже погибнуть. Чтобы предотвратить такие события, патологические молекулы обычно восстанавливаются или утилизируются организмом. Белок PERK является частью такой системы обслуживания.
Однако в PSP этот механизм кажется неисправным. В предыдущих исследованиях Хоглингер и его коллеги обнаружили, что риск PSP связан с вариантами гена PERK, и что потеря функции PERK вызывает патологию тау-белка у людей. В текущем исследовании они более внимательно изучили функционирование этого белка, чтобы увидеть, как на его эффекты можно положительно повлиять.
С этой целью они исследовали образцы ткани мозга умерших пациентов, культуры клеток и мышей с генетической предрасположенностью к PSP.
"Мы обнаружили, что последствия болезни уменьшаются, когда PERK активируется фармацевтическими препаратами.
То есть: когда его эффект усиливается », — говорит Хоглингер, возглавляющий исследовательскую группу на сайте DZNE в Мюнхене. "Эти результаты все еще являются фундаментальными исследованиями и еще не готовы к применению у пациентов. Однако наши исследования показывают, что PERK является важной частью механизма заболевания. Следовательно, белок может стать отправной точкой для разработки новых лекарств."
Хоглингер также видит потенциал для борьбы с другими заболеваниями, помимо PSP. Это связано с тем, что PERK помогает устранить аномальные молекулы тау-белка, которые также возникают при других заболеваниях головного мозга. "Эти результаты могут иметь широкое значение.
Потому что дефектные молекулы тау играют важную роль, особенно при болезни Альцгеймера », — говорит исследователь.