Системный склероз — это аутоиммунное заболевание соединительной ткани, характеризующееся васкулопатией (заболеванием кровеносных сосудов), воспалением слабой степени и фиброзом (развитием избыточной волокнистой соединительной ткани) кожи и внутренних органов. Ранее небольшие исследования показали, что системный склероз поддается лечению аутологичным ТГСК, хотя, согласно справочной информации в статье, неясно, улучшает ли ТГСК выживаемость. Для этого исследования аутологичная ТГСК включала многоэтапный процесс, начинающийся с инфузии высоких доз циклофосфамида и антитела против иммунных клеток с последующей реинфузией собственных стволовых клеток пациента, которые были ранее собраны из крови и очищены.Якоб М. ван Лаар, доктор медицины, доктор философии, Университетский медицинский центр Утрехта, Утрехт, Нидерланды, и Доминик Фарж, доктор медицинских наук, доктор философии, Издательство Assistance Publique — Hopitaux de Paris, Университет Дидро Париж 7, Франция, и коллеги случайным образом отобрали 156 пациентов с ранним диффузным кожным (широкое поражение кожи) системным склерозом для получения ТГСК (n = 79) или циклофосфамида (n = 77; 12 инфузий в месяц).
Клиническое испытание фазы 3 было проведено в 10 странах в 29 центрах; Пациенты были набраны с марта 2001 г. по октябрь 2009 г. и наблюдались до октября 2013 г.В течение среднего периода наблюдения 5,8 лет произошло 53 нежелательных явления: 22 в группе ТГСК (19 смертей и 3 необратимых поражения органов) и 31 в контрольной группе (23 смерти и 8 необратимых поражений органов).
Пациенты, получавшие ТГСК, испытали больше побочных эффектов (включая смерть) в течение первого года, но имели лучшую долгосрочную выживаемость без событий, чем пациенты, получавшие циклофосфамид.Пациенты в группе HCST испытали более высокую смертность в первый год, но имели лучшую долгосрочную общую выживаемость, чем пациенты, получавшие циклофосфамид.
В течение 1 года было 11 смертей (13,9 процента, включая 8 смертей, связанных с лечением) в группе ТГСК по сравнению с 7 (9,1 процента, отсутствие смертей, связанных с лечением) в контрольной группе. Через 2 года наблюдения было 12 смертей (15,2 процента) в группе ТГСК по сравнению с 13 (16,9 процента) в контрольной группе. После 4 лет наблюдения было зарегистрировано 13 смертей (16,5%) в группе ТГСК по сравнению с 20 (26,0%) в контрольной группе.
Авторы добавляют, что ТГСК также более эффективна, чем внутривенное введение циклофосфамида, в отношении показателей кожи, функциональных способностей, качества жизни и функции легких, что согласуется с предыдущими исследованиями.«Среди пациентов с ранним диффузным кожным системным склерозом ТГСК ассоциировалась с повышенной смертностью, связанной с лечением, в первый год после лечения.
Тем не менее, ГКСТ давала значительное преимущество в долгосрочной бессобытийной выживаемости», — заключают авторы.