«Мы стремимся реализовать преимущества геномной медицины в клинической практике», — сказал д-р. Soden. "Это захватывающие результаты, подтверждающие перспективность этих технологий для детей с широким спектром неврологических нарушений и нарушений развития. Мы показали, что секвенирование генома может положить конец диагностической одиссее и немедленно повлиять на уход за пациентами. …
Многие заболевания возникают в результате изменения ДНК человека — буквенного кода, из которого состоят гены. Определенный порядок букв в гене обычно кодирует белок. Белки — это рабочая сила нашего тела, которая отвечает почти за все процессы, необходимые для нашей работы.
Когда ген изменен, его белковый продукт может потерять свою нормальную функцию, что может привести к нарушениям. …
«Мы использовали CRISPR / Cas для мутации генов и раньше, но природа целевых мутаций была непредсказуемой», — говорит член-основатель Whitehead Рудольф Джениш. «Теперь мы можем делать определенные удаления, определяемые двумя разрезами. Мы можем использовать это для создания условных мышей за один шаг, и мы можем легко и очень эффективно вставлять фрагменты ДНК до трех тысяч пар оснований. …
Система геномной инженерии генерирует ценные условные модели мышейПодробнее »
