Атаксия Фридрейха: эффективная генная терапия на животных моделях
Заболевание вызвано общей мутацией в гене FXN, которая приводит к резкому снижению выработки белка под названием «фратаксин». Пониженный уровень фратаксина нарушает активность митохондрий. Эти органеллы важны для клеток и играют фундаментальную роль в производстве энергии. Нервная ткань (мозжечок, спинной мозг и т. …
Атаксия Фридрейха: эффективная генная терапия на животных моделяхПодробнее »