Майкл Р. ДеБаун, доктор медицины, магистр здравоохранения, директор Центра передового опыта по серповидно-клеточным заболеваниям Вандербильта-Мегарри и профессор педиатрии, был главным исследователем финансируемого из федерального бюджета исследования стоимостью более 20 миллионов долларов, крупнейшего в своем роде исследования среди детей с серповидно-клеточный. Почти 100 000 человек в Соединенных Штатах живут с серповидно-клеточной анемией, группой наследственных заболеваний крови.
Серповидно-клеточная анемия чаще всего поражает афроамериканцев и встречается у каждого 396 новорожденных в этой этнической группе. У пациентов с этим заболеванием эритроциты имеют аномальный вид — твердые, липкие и имеют форму полумесяца. Когда серповидные клетки проходят через мелкие кровеносные сосуды, они могут уменьшить нормальный кровоток ко всем органам тела, вызывая множество осложнений, включая боль, требующую госпитализации для лечения, заболевания легких и сокращение продолжительности жизни.Бесшумные инсульты часто встречаются при серповидно-клеточной анемии (наиболее распространенной форме серповидно-клеточной анемии) примерно у 3 процентов детей школьного возраста с этим заболеванием и могут вызывать плохую успеваемость в школе и ограничивать выполнение сложных задач.
Единственный способ диагностировать тихий инсульт — это магнитно-резонансная томография (МРТ) головного мозга. Как только у ребенка случился тихий инсульт, он подвергается гораздо большему риску более опасных явных инсультов и новых или усиленных тихих инсультов.Результаты 10-летнего испытания под руководством ДеБона, в котором участвовало 29 клинических центров в США, Франции, Канаде и Великобритании, опубликованы в выпуске NEJM от 21 августа.В исследовании «Бесшумное переливание инфаркта головного мозга» (SIT) изучалась эффективность переливания крови у детей с серповидно-клеточной анемией для предотвращения повторных инфарктов головного мозга (явных инсультов и «тихих» инсультов).
Исследователи обнаружили, что ежемесячные переливания крови снижают частоту повторных инсультов и инсультов на 58 процентов у детей с ранее существовавшими немыми инсультами по сравнению с детьми, которым не переливали кровь. Фактическая польза от трансфузионной терапии, вероятно, выше, потому что 15 процентов детей, которым была назначена терапия переливания крови, либо никогда не получали переливание крови, либо получали переливание только в течение короткого периода, но были подсчитаны так, как если бы они были перелиты, что называется " намерение лечить анализ "."Успех испытания — это дань уважения более чем 1000 семей детей, которые прошли обследование с помощью МРТ головного мозга, и почти 200 семьям детей, которые совершали ежемесячные посещения в течение трех лет. Успешный набор, соблюдение и удержание чернокожих семей , многие из которых работали в бедности, перед трудным, сложным испытанием, должны развеять ошибочное представление о том, что чернокожие не желают участвовать в исследованиях », — сказал ДеБаун, доктор медицинских наук, профессор детской пульмонологии Дж. С. Петерсон.
"Результаты исследования показывают, что члены сообщества заинтересованы в исследованиях, когда они хорошо информированы, имеют право принимать собственное решение и имеют доверительные отношения с поставщиком медицинских услуг, который не зависит от их участия в исследовании. "ДеБон продолжил. «Вторичные преимущества этого исследования включают значительное улучшение клинической помощи детям с серповидно-клеточной анемией в каждом из 29 центров, поскольку в каждом из них были назначены гематолог, невролог, нейрорадиолог и психолог, работающие в команде для выявления и уменьшения дальнейшего травматизма мозг этой уязвимой группы населения ".В простом слепом исследовании участвовали 196 детей в возрасте от 5 до 15 лет, у которых не было инсульта в анамнезе, но у которых был один или несколько инсультов без инсульта, подтвержденных МРТ.
Их случайным образом распределили в группу переливания крови или группу наблюдения. Средняя продолжительность участия составила три года. Дети в группе переливания на 58 процентов реже страдали от повторного немого инсульта или инсульта, чем в группе наблюдения. Из 99 детей, получивших переливание крови, у 6 процентов был явный инсульт или новый или усиленный тихий инсульт.
В то время как в группе наблюдения 14 процентов из 97 детей имели церебральный инфаркт, то есть у них более чем в два раза больше шансов перенести повторное событие без ежемесячной трансфузионной терапии.Учитывая положительные результаты исследования, ДеБаун и другие авторы исследования рекомендуют детям с серповидно-клеточной анемией к началу начальной школы пройти МРТ наблюдения, желательно без седативных средств. У большинства детей с этим заболеванием, подверженных риску тихого инсульта, он будет к 6 годам.
Кроме того, в исследовании отмечается, что медицинские работники должны обсудить варианты лечения с семьями, чтобы определить, подходит ли трансфузионная терапия при обнаружении тихого инсульта.«Исследование показывает, что скрининг тихих инсультов у детей, идущих в школу, может привести к раннему выявлению и предотвращению рецидивов, а также снижению других осложнений серповидноклеточной анемии, таких как острые болезненные эпизоды и острый грудной синдром. разница для детей с серповидно-клеточной анемией и их семей », — сказала Дебора Хирц, доктор медицины, директор программы Национального института неврологических расстройств и инсульта Национального института здоровья (NINDS).Тем не менее, преимущества трансфузионной терапии необходимо сопоставлять с рисками чрезмерных запасов железа, реакциями при переливании крови и бременем пропусков работы и школьных дней.
В исследовании утверждается, что необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, какие дети с историей немых инсультов подвержены наибольшему риску рецидива, чтобы им можно было нацелить трансфузионную терапию.
