Плюрипотентные стволовые клетки человека способны давать начало каждой клетке в организме. Понять и контролировать их потенциал к дифференцировке in vitro — значит предложить беспрецедентные возможности для регенеративной медицины и для продвижения изучения физиопатологических механизмов и поиска терапевтических стратегий.
Однако разработка и реализация этих клинических приложений часто ограничивается невозможностью получить специализированные клетки, такие как двигательные нейроны, из плюрипотентных стволовых клеток человека эффективным и целевым образом. Эта неэффективность частично связана с плохим пониманием молекулярных механизмов, контролирующих дифференцировку этих клеток.Исследователи Inserm из Института терапии стволовыми клетками и исследования моногенных заболеваний (I-Stem — Inserm / Французская ассоциация мышечной дистрофии [AFM] / Университет Эври Валь д’Эссонн [UEVE]) в сотрудничестве с CNRS и Paris-Descartes University, разработали инновационный подход к изучению дифференцировки стволовых клеток человека и, таким образом, оптимальному производству многих типов клеток.
«Нацеленная дифференцировка плюрипотентных стволовых клеток человека часто является длительным и довольно неэффективным процессом. Это имеет место при получении мотонейронов, хотя они поражены многими заболеваниями. Сегодня мы получаем эти нейроны с помощью нашего подхода всего за 14 дней, почти в два раза быстрее, чем раньше, и с редко достижимой однородностью », — объясняет Сесиль Мартинат, научный сотрудник Inserm в I-Stem.Чтобы достичь этого результата, исследователи изучили взаимодействия между некоторыми молекулами, которые контролируют эмбриональное развитие.
Эти исследования позволили как лучше понять механизмы, управляющие генерацией этих нейронов во время развития, так и разработать оптимальный «рецепт» их эффективного и быстрого производства.«Теперь мы можем производить и, следовательно, изучать различные популяции нейронов, пораженных в той или иной степени заболеваниями, вызывающими дегенерацию моторных нейронов.
Мы планируем изучить, почему одни нейроны поражены и почему другие сохраняются», — добавляет Стефан Неделек, сотрудник Inserm. исследователь в команде Сесиль Мартинат.В среднесрочной перспективе этот подход должен способствовать разработке методов лечения паралитических заболеваний, таких как детская спинальная мышечная амиотрофия или боковой амиотрофический склероз. «Быстрый доступ к большому количеству нейронов будет полезен для тестирования значительного количества фармакологических препаратов с целью выявления тех, которые способны предотвратить гибель двигательных нейронов», — заключает Сесиль Мартинат.
