Метастатическая карцинома из клеток Меркеля часто приводит к летальному исходу, и эффективного лечения не существует. 86-летней пациентке Гао в 2013 году был поставлен диагноз: клеточная карцинома Меркеля IIIB стадии правого виска. Она перенесла операцию и прошла лучевую терапию в мае 2013 года и дополнительную операцию в июле 2014 года. В ноябре 2014 года врачи подтвердили, что рак дал метастазы.
Гао, дерматолог, который лечит пациентов с карциномой клеток Меркеля из Арканзаса и близлежащих штатов, провел генетические тесты опухоли, которые выявили множественные мутации, включая PI3Kδ.
Гао знал, что препарат иделалисиб является новым ингибитором пути PI3K, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для лечения В-клеточной лимфомы, рака крови.
Она также знала о недавних исследованиях, показывающих, что нарушение работы PI3Kδ мутация позволяет организму вырабатывать эффективный противоопухолевый иммунный ответ.
На основе своей лабораторной работы и знания idelalisb Гао начала лечение пациентки этим препаратом в феврале. 6, 2015.
Ее выводы были опубликованы в Журнале в письме к редактору.
По словам Гао, через три месяца после введения иделалисиба в печени пациента не было никаких признаков опухоли
На основе того, что она узнала, Гао сказала, что можно продолжить изучение PI3Kδ ингибиторы, такие как иделалисиб, при солидных опухолях, а не только при раке крови.
«Эффективность иделалисиба у нашего пациента является первоначальным клиническим доказательством того, что нацеливание на PI3Kδ при карциноме из клеток Меркель оправдано », — сказал Гао в письме, которое
также был подписан сотрудником UAMS Fade Mahmoud, M.D., и Мэллори Б. Дрожь, М.D.
Гао также благодарит за поддержку, которую она получила от Питера Эмануэля, M.D., директор УАМС Винтроп П. Институт рака Рокфеллера и Джеймс Суен, M.D., заведующий кафедрой отоларингологии-хирургии головы и шеи Медицинского колледжа УАМН.
