Генная терапия восстанавливает иммунитет у детей и молодых людей с редким иммунодефицитом.
SCID-X1 вызывается мутациями в гене IL2RG, которые препятствуют нормальному развитию и нормальному функционированию иммунных клеток, борющихся с инфекциями, в результате чего пораженные дети очень восприимчивы к опасным для жизни инфекциям. Трансплантация кроветворных стволовых клеток, в идеале от генетически подобранного родного брата-донора, является спасительным методом лечения младенцев с SCID-X1. …